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为解决博来霉素每周给药带来的诸多不便，中山大学肿瘤防治中心研究人员开展了改良博来霉素联合 EP（modified-BEP）方案治疗成年男性生殖细胞肿瘤（GCTs）的研究。结果显示该方案有效且耐受性良好，为 GCT 患者提供了更便利的治疗选择。
在年轻男性群体中，生殖细胞肿瘤（GCTs）并不罕见，它主要侵袭 15 - 40 岁的男性。据统计，2020 年全球新增约 74500 例 GCTs 患者，在中国，每年有 4000 例睾丸癌新发病例，1000 人因此失去生命。目前，针对转移性 GCTs 患者，国际上采用国际生殖细胞癌协作组（IGCCCG）的风险标准进行分层，分为良好、中等和不良风险三类，不同风险组对化疗的完全缓解（CR）率差异较大 ，分别约为 90%、75% 和 40%。
而标准的一线化疗方案博来霉素、依托泊苷和顺铂（BEP）虽能带来不错的治疗效果，可博来霉素每周给药一次的方式却让患者苦不堪言。频繁往返医院不仅给患者生活带来极大不便，还增加了经济负担，甚至可能导致治疗依从性变差。为了改善这一现状，中山大学肿瘤防治中心的研究人员开展了一项回顾性研究，旨在评估改良博来霉素联合 EP（modified-BEP）方案在成年男性 GCTs 患者中的疗效和毒性。
此次研究成果发表在《Cancer Cell International》上。研究人员为开展此项研究，主要采用了以下关键技术方法：对 2005 年 12 月至 2022 年 11 月在中山大学肿瘤防治中心接受 modified-BEP 治疗的 274 例成年 GCTs 患者进行回顾性分析，依据 IGCCCG 预后分类标准对患者进行风险分组，按照不良事件通用术语标准（CTCAE 5.0 版）评估毒性，采用实体瘤疗效评价标准（RECIST 1.1 版）评估疾病缓解情况，运用 Kaplan-Meier 分析等统计方法计算患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS） 。
研究结果主要如下：
- 患者特征：274 例患者中，42 例接受 BEP 辅助治疗，232 例接受根治性治疗。患者中位年龄 32 岁，多数患者 ECOG 体能状态评分为 0。组织学类型以非精原细胞瘤（174 例，63.5%）和纯精原细胞瘤（100 例，36.5%）为主，原发肿瘤部位多在睾丸（201 例，73.36%）。根据 IGCCCG 预后分组，120 例（43.80%）为良好风险，63 例（22.99%）为中等风险，57 例（20.80%）为不良风险。
- 疗效结果：在根治性治疗的 232 例患者中，中位随访时间 41.03 个月，客观缓解率（ORR）为 88.79%。不同风险组的 ORR 存在显著差异，良好风险组为 92.86%，中等风险组为 95.24%，不良风险组为 73.68%。良好、中等和不良风险组的 5 年 PFS 率分别为 93.75%、87.57% 和 43.38%，5 年 OS 率分别为 99.05%、92.84% 和 55.96% 。多变量分析表明，非精原细胞瘤、不良风险组、纵隔原发肿瘤和 ECOG 2 级状态与较差的 PFS 显著相关。
- 安全性概况：主要不良事件为血液学和胃肠道事件。≥3 级治疗相关不良事件中，中性粒细胞减少症最为常见（38.69%），其次为发热性中性粒细胞减少症（6.2%）、贫血（4.74%）和血小板减少症（5.11%）。在肺部毒性方面，虽有 4 例患者出现与博来霉素相关的肺部改变，但无患者因肺毒性死亡。
研究结论与讨论部分指出，modified-BEP 方案为中国成年男性 GCTs 患者提供了一种有效且耐受性良好的治疗选择，相较于标准 BEP 方案，它在保证疗效的同时，提高了患者的治疗便利性。不过，该方案对于高风险患者是否等同于传统 BEP 方案，还需大规模随机试验进一步验证。同时，研究也存在一定局限性，如回顾性研究本身存在数据缺失等问题，但研究团队多年的临床经验和长期随访数据也为研究结果提供了一定支持。总体而言，这项研究为 GCTs 的临床治疗提供了重要参考，有望为更多患者带来更好的治疗体验和生存希望。
