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为解决脑干肿瘤对大脑皮质影响不明、患者分层及预后评估缺乏可靠指标的问题，研究人员开展了小儿脑干肿瘤患者皮质厚度（CTh）的研究。通过分析 124 例患者和 849 例健康对照，发现 CTh 偏差可分亚型且与预后相关，这为临床精准治疗提供了新工具。
在神秘的大脑世界里，脑干肿瘤就像一颗隐藏的 “定时炸弹”，严重威胁着孩子们的健康。脑干肿瘤是小儿中枢神经系统中极为致命且棘手的肿瘤，约占所有儿童中枢神经系统肿瘤的 14.03%。其中，弥漫性内生型脑桥胶质瘤（DIPG）最为凶险，5 年生存率不到 2% 。目前，传统的基于病理、生长模式等的分类方法在指导治疗和预测预后方面存在局限性，临床也缺乏可靠的预后标志物。而且，脑干肿瘤对全脑皮质的影响机制尚不明确，大脑皮质厚度（CTh）变化与患者预后的关系也有待探索。在这样的背景下，来自北京航空航天大学、中国科学院自动化研究所、首都医科大学附属北京天坛医院等机构的研究人员，开启了一项极具意义的研究，其成果发表在《Scientific Reports》上。
研究人员采用了多种关键技术方法。他们收集了 145 例小儿脑干肿瘤患者（最终 57 例完成足够时长的纵向随访评估总生存期）和 849 例健康儿童的数据，这些健康儿童数据来自多个数据库。利用 3.0 T Ingenia CX 扫描仪获取参与者的结构 MRI 数据，借助 CAT12 工具 box 计算 CTh ，并通过手动勾画结合软件处理确定肿瘤体积。运用 Combat 方法协调 MRI 数据，使用高斯过程回归（GPR）建立规范模型，通过光谱聚类进行亚型分类，利用多种统计分析方法探究 CTh 偏差与临床特征的关系。
研究结果主要体现在以下几个方面：
- 患者特征与 CTh 变化：145 例患者年龄中位数约 8.0 岁，性别分布均衡，弥漫性肿瘤生长模式居多。CTh 分析发现，超过 25% 的患者至少在五个脑区有极端偏差，部分患者存在持续的 CTh 减少，这在健康儿童中不存在。脑区 CTh 变化表现为额叶、中央前回等区域增厚，颞下回、眶额叶等区域萎缩。
- CTh 偏差与临床特征的关系：经协方差分析（ANCOVA）等发现，局灶性肿瘤患者的 tOCN_CT（皮质厚度负向偏差总计数）值显著高于弥漫性肿瘤患者；中脑肿瘤患者的 tOCN_CT 水平高于其他区域；肿瘤体积与 tOCP_CT（皮质厚度正向偏差总计数）呈正相关，tOCN_CT 与总生存期（OS）呈正相关。
- 脑干肿瘤亚型分类：光谱聚类分析将患者分为两个亚型。亚型 1 表现为广泛的正向偏差，主要在中央后回、颞极等区域；亚型 2 表现为广泛的负向偏差，主要在颞顶交界区、额下回等区域。两个亚型在多个脑区存在显著差异。
- 亚型间临床差异与预后分析：两个亚型在性别、临床症状等方面无显著差异，但亚型 1 患者年龄更小。生存分析显示，亚型 2 的生存概率更高。
研究结论和讨论部分指出，该研究构建的 CTh 规范生长模型揭示了脑干肿瘤患者大脑结构改变的异质性模式。肿瘤生长模式显著影响 CTh 变化，局灶性肿瘤多导致皮质变薄，弥漫性肿瘤多导致皮质增厚。基于 CTh 偏差模式将患者分为两个亚型，亚型 2 预后更好。这表明术前 CTh 评估有望作为预后生物标志物，为个性化精准治疗策略的制定提供支持。不过，研究也存在局限性，如样本量需扩大、应整合多组学数据、开展纵向研究以及分析治疗方式的影响等。但总体而言，该研究为脑干肿瘤的研究和临床治疗开辟了新方向，为未来更深入地了解脑干肿瘤的发病机制和提高治疗效果奠定了基础。
