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为解决日本与美国抗癌药物审批时间差异（药物滞后，Drug lag）及未获批药物增多（药物缺失，Drug loss）的问题，研究人员开展了评估日本参与全球 III 期跨国 / 多区域临床试验（MRCTs）情况的研究。结果显示日本参与率上升但未参与数未减，未来或面临药物滞后和缺失增加。该研究为相关策略制定提供依据。
在全球医疗领域，癌症犹如一颗 “毒瘤”，严重威胁着人类健康。在日本，癌症导致的死亡约占总死亡人数的 25%，且大部分人在一生中都有患癌风险。为了改善癌症患者的预后，各国都在积极开展抗癌药物的研发。然而，日本在抗癌药物审批方面却存在着棘手的问题。与美国等国家相比，日本的抗癌药物审批时间存在差异，即 “药物滞后（Drug lag）” 现象，这使得患者不能及时用上新药。同时，“药物缺失（Drug loss）” 问题也日益凸显，由于缺乏在日研发的公司，未来未获批药物数量呈上升趋势。这些问题严重影响了患者的治疗效果和生存质量，也给日本的医疗体系带来了挑战。
为了深入了解这些问题，来自日本合作先进生物医学专业（东京女子医科大学和早稻田大学联合研究生院）、日本国立癌症中心研究管理与支持中心生物统计学部、强生公司东京医疗事务部的研究人员 Kaname Shiga、Taro Shibata 和 Toshio Miyata 开展了一项研究。该研究成果发表在《International Journal of Clinical Oncology》上，为解决日本抗癌药物相关问题提供了重要依据。
研究人员采用了多种关键技术方法。首先，从 ClinicalTrials.gov 数据库收集数据，筛选出 2008 年 1 月 1 日至 2022 年 12 月 31 日期间由制药公司资助、美国参与且针对癌症（实体瘤或血液恶性肿瘤）的 III 期 MRCTs。同时，排除了不符合条件的试验，如无癌症疗效意图、仅在美国进行、非制药公司主导等试验。接着，对收集到的数据进行整理，包括研究起始年份、参与国家、申办方、癌症类型、研究药物等信息。最后，运用单因素和多因素逻辑回归分析，探究影响日本参与 III 期 MRCTs 的因素。
研究结果主要体现在以下几个方面：
- 临床试验筛选与特征：从 8364 项试验中筛选出 999 项符合要求的 III 期 MRCTs。这些试验数量每 5 年呈上升趋势，日本参与率在 15 年内从 34.3% 提升至 60.2%，但未参与数量始终保持在 160 项左右。试验涉及的癌症中，35% 为小癌种，25% 为血液恶性肿瘤。
- 日本参与的相关因素：单因素分析表明，非大型申办方、在日无运营基地、非比较性研究、大癌种、血液恶性肿瘤不利于日本参与；大型试验（国家数＞19、样本量＞522）、2013 年后启动、替代终点则有利于参与。多因素分析显示，在日无运营基地和小癌种是负面因素，国家数＞19、2013 年后启动是正面因素。
- 按癌症器官分析参与情况：日本在食管癌、头颈部癌、肺癌、胃癌、尿路上皮癌的 III 期 MRCTs 中参与度较高；在胰腺癌、皮肤癌、软组织癌、白血病试验中参与度较低。
- 按药物模式分析参与情况：日本在抗体（尤其是单克隆抗体）试验中参与度较高，在蛋白质 / 肽、核酸、小分子（尤其是细胞毒性药物）、放射治疗试验中参与度较低。
研究结论与讨论部分意义重大。日本在抗癌药物 III 期 MRCTs 的参与率虽有所上升，但未参与数量未减少，预示未来药物滞后和未获批药物可能增加。在日无运营基地的非大型公司参与度低，需促进其在日药物研发。日本参与率在不同癌症器官和药物模式中存在差异，反映出医疗需求和药物研发的不平衡。同时，研究也存在局限性，仅针对 III 期试验，未涵盖早期试验。总体而言，该研究为日本制定抗癌药物研发和审批策略提供了重要参考，有助于推动日本在抗癌药物领域的发展，改善癌症患者的治疗现状。
