《BMC Ophthalmology》：Prediction of retinopathy of prematurity development and treatment need with machine learning models
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为解决 ROP 筛查效率低等问题，研究人员开展用机器学习（ML）模型预测 ROP 发生及治疗需求的研究。结果显示，模型预测平衡准确率达 80% 左右。这能助力 ROP 筛查和临床决策，提高诊疗水平。
在新生儿的世界里，有一种疾病如同隐藏的 “视力杀手”，悄然威胁着早产儿的光明未来，它就是早产儿视网膜病变（Retinopathy of Prematurity，ROP）。ROP 是全球范围内导致儿童失明的重要可预防原因之一。据统计，2010 年约有 184,700 名早产儿被诊断出患有 ROP，其中约 20,000 例最终失明 。ROP 的发生与出生体重（Birth Weight，BW）和胎龄（Gestational Age，GA）密切相关，体重越低、胎龄越小，患病风险越高。在新生儿护理不断进步、早产儿存活率上升的当下，ROP 的高效筛查和及时干预变得愈发关键。
然而，目前的 ROP 筛查面临诸多挑战。在高收入国家，频繁的眼部检查（每周或每两周一次）不仅需要专业的医疗团队，还会给新生儿带来身体不适、疼痛，甚至增加呼吸暂停的风险。对于资源有限的地区，眼底成像设备的匮乏更是让筛查工作困难重重。传统的基于眼底彩色照片（Color Fundus Photographs，CFP）的诊断方法虽然准确性较高，但在预测疾病进展方面存在局限。而现有的临床数据预测模型，如 DIGIROP-Birth、Colorado-ROP 等，虽然纳入了一些关键因素，但仍有改进空间。因此，开发一种更高效、广泛适用且资源友好的 ROP 预测模型迫在眉睫。
为了攻克这一难题，来自伊兹密民主大学布卡?塞菲?德米尔索伊教育与研究医院眼科、多库兹?埃尤尔大学等机构的研究人员，开展了一项极具意义的研究。他们旨在评估基于人口统计学和临床数据构建的机器学习（Machine Learning，ML）模型，在预测 ROP 发生和治疗需求方面的能力。该研究成果发表在《BMC Ophthalmology》杂志上。
研究人员采用了回顾性队列研究方法，对 2015 年 10 月至 2023 年 10 月在多库兹?埃尤尔大学医院眼科接受 ROP 筛查的早产儿病历进行了详细回顾。研究对象严格遵循土耳其 ROP 筛查指南选取，包括胎龄 34 周及以下、出生体重 1700g 及以下的早产儿，以及接受心肺支持或被新生儿科医生认为有 ROP 风险的早产儿 。研究排除了数据缺失、患有家族性渗出性玻璃体视网膜病变（Familial Exudative Vitreoretinopathy，FEVR）、已知代谢疾病、染色体异常或其他先天性眼部异常的婴儿。
在构建 ML 模型时，研究人员选取了 49 个标准特征，涵盖人口统计学信息、实验室检查数据等。其中，模型 I 和 II 利用出生后 24 小时内的数据，分别用于预测 ROP 发生和治疗需求；模型 III 和 IV 则使用首次 ROP 筛查时的数据进行同样的预测。研究借助 Python 平台的 Jupyter Lab，利用 Sci-kit 库实现算法，对数据进行预处理，并将数据集随机划分为训练集（85%）和测试集（15%）。为了确保模型的可靠性，研究采用了 5 种不同的分类器算法，包括决策树（Decision Tree，DT）、随机森林（Random Forest，RF）、逻辑回归（Logistic Regression，LR）、支持向量机（Support Vector Machine，SVM）和极端梯度提升（Extreme Gradient Boosting，XGBoost）。同时，运用合成少数过采样技术（Synthetic Minority Over-sampling Technique，SMOTE）处理不平衡数据，并通过 5 折交叉验证评估模型的泛化能力。
研究结果令人瞩目。在 355 名早产儿的队列中，模型 I 预测 ROP 发生的平衡准确率达到 80%，GA、BW 和平均红细胞体积（Mean Corpuscular Volume，MCV）是最重要的预测参数；模型 II 预测治疗需求的平衡准确率为 81%，关键预测参数包括低 GA、BW、1 分钟和 5 分钟 Apgar 评分以及低红细胞计数。模型 III 预测 ROP 发生的平衡准确率为 80%，模型 IV 预测治疗需求的平衡准确率为 66%，BW、每日体重增加（Daily Weight Gain，DWG）、总氧支持时间和血小板 / 淋巴细胞比值在这两个模型中是重要的预测参数 。
在讨论部分，研究人员指出，ML 模型在预测 ROP 方面展现出巨大潜力，平衡准确率达到 80% 左右，这一成绩在疾病患病率较低的情况下尤为难得。研究发现，BW 和 GA 是 ROP 发展的主要预测因素，同时一些血常规（Complete Blood Count，CBC）参数，如 MCV、红细胞计数和血红蛋白，也与 ROP 的发生密切相关。此外，较低的 Apgar 评分、较长的新生儿重症监护病房（Neonatal Intensive Care Unit，NICU）住院时间和氧支持时间，均与 ROP 的发生和治疗需求相关。
与其他研究相比，该研究纳入了更广泛的风险因素，包括 CBC 参数、血气分析结果等，且未排除胎龄 32 周后的婴儿，使模型更具实用性和普遍性。尽管研究存在样本量不平衡、缺乏外部验证等局限性，但它为未来的研究指明了方向。研究人员认为，未来应开展多中心研究，进一步评估不同医疗环境下的 ROP 发病率和治疗阈值，探索流行病学差异对 ML 模型性能的影响，并验证模型在不同人群中的有效性。
这项研究意义重大，它表明 ML 模型能够有效处理复杂的临床数据，预测 ROP 的发生和治疗需求，为临床医生提供了有价值的决策支持。虽然眼底检查仍是 ROP 诊断的金标准，但 ML 模型可作为辅助工具，提高筛查效率，减少不必要的检查，让医疗资源得到更合理的分配，为守护早产儿的视力健康开辟了新的道路。
