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为解决风险评估和缓解策略（REMS）面临的设计、行政负担、有效性及数据质量等挑战，研究人员开展关于 REMS 逻辑模型的研究。结果显示该模型能更好地关联 REMS 设计、实施与评估，意义在于优化药物安全项目，保障患者用药安全与可及性。
在现代医疗体系中，药物是治疗疾病、保障健康的重要 “武器”。然而，随着药物的广泛使用，药品安全问题逐渐浮出水面。在美国，超过 1.63 亿人在过去 30 天内至少使用过一种处方药，近四分之三的门诊就诊涉及药物治疗，每年开具的处方达 10 亿张 。但药品不良反应事件频发，尤其对 65 岁及以上人群，这导致了额外的急诊就诊和住院治疗。为了确保患者安全用药，美国食品药品监督管理局（FDA）针对存在严重风险的药物制定了风险评估和缓解策略（Risk Evaluation and Mitigation Strategies，REMS）。
不过，REMS 在实施过程中遇到了诸多难题。一方面，REMS 项目的设计本身存在问题，给本就紧张的医疗人员、患者和医疗系统带来了沉重的行政负担。另一方面，随着快速通道、突破性疗法、加速批准和优先审查等药物审批程序的广泛应用，尤其是在罕见病药物研发中，研究人群和安全数据有限，使得 REMS 设计面临更大挑战。此外，仿制药在处方中占比超过 90%，在不同产品和公司间实施共享系统和可比 REMS 也存在操作难题，而且 REMS 项目的整体有效性以及制造商提交用于评估 REMS 实施和健康结果的数据质量也备受质疑。
为了解决这些问题，FDA 的研究人员开展了关于 REMS 逻辑模型的研究。他们发布了《REMS 逻辑模型：将项目设计与评估相联系的框架》行业指南草案。研究结果表明，REMS 逻辑模型作为一种系统方法，能够直观呈现项目目标、活动和结果之间的关系，在药物安全项目中具有重要意义。该研究成果发表在《Drug Safety》杂志上。
在研究方法上，研究人员主要运用了文献研究法，综合分析了大量与 REMS 相关的资料，梳理其发展现状、面临的问题；同时运用案例分析法，以氯氮平 REMS 重新评估为例，深入探讨逻辑模型在实际中的应用效果。
研究结果
- REMS 项目概述：REMS 是 FDA 强制实施的全国性公共卫生干预措施，旨在确保药物的益处大于风险。截至 2025 年 1 月 15 日，有 73 个活跃的 REMS 项目，其中 94.5% 要求采取确保安全使用的措施 。例如异维 A 酸、阿片类镇痛药、某些精神药物和肿瘤产品等都需遵循 REMS。
- REMS 面临的挑战：尽管 FDA 采取了多种措施提高透明度，但 REMS 仍面临设计不合理、行政负担重、数据质量存疑等问题，尤其在罕见病药物研发和仿制药推广的背景下，这些问题更加凸显。
- REMS 逻辑模型的作用：逻辑模型作为公共卫生和医疗质量改进工具，能有效连接理论、研究和实践。REMS 逻辑模型通过呈现项目各要素间的关系，明确了风险缓解措施背后的科学依据、假设和推理，有助于优化项目设计，提高项目效率和健康结果。
- 氯氮平 REMS 案例分析：FDA 运用 REMS 逻辑模型重新评估氯氮平 REMS，该项目旨在减轻氯氮平使用过程中严重中性粒细胞减少的风险，并降低精神分裂症或分裂情感性障碍患者的自杀行为 。通过评估发现，自 1989 年实施以来，相关护理差距已得到解决，REMS 不再必要，取消该措施有望减轻医疗系统负担，提高氯氮平的可及性。
研究结论与讨论
REMS 逻辑模型为药物安全项目提供了一种系统、结构化的方法，有助于更好地将 REMS 项目设计、实施和评估联系起来。它能够使风险和风险缓解措施的证据、假设和不确定性更加透明，明确 REMS 的目标和局限性。通过氯氮平 REMS 的案例可以看出，该模型可应用于产品生命周期，根据新数据不断验证风险管理设计假设。这不仅有助于提高药物安全性，还能在保障患者用药安全的同时，优化医疗资源配置，减轻医疗系统负担，提高药物可及性。未来，随着医疗技术的发展和医疗体系的变革，REMS 逻辑模型有望在药物安全管理中发挥更大作用，为保障公众健康提供更有力的支持。同时，FDA 也在积极征求各方对指南草案的反馈，以进一步完善该模型，确保其在实际应用中的有效性和可行性。
