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为探究新诊断或复发性鸟分枝杆菌复合群肺病（MACLD）患者症状负担及患者报告结局（PRO）测量工具的有效性，研究人员开展 ARISE 研究。结果显示患者共病慢性呼吸道疾病常见，治疗前症状负担重。该研究为临床治疗决策提供依据123。
在呼吸健康领域，鸟分枝杆菌复合群肺病（Mycobacterium avium complex lung disease，MACLD）逐渐引起人们的关注。它作为非结核分枝杆菌肺病（nontuberculous mycobacterial lung disease，NTMLD）的主要病因，给患者的健康带来诸多挑战。MACLD 患者常伴有咳嗽、咳痰、疲劳、气短等一系列症状，不仅严重影响生活质量，还与全因死亡率的升高密切相关。而且，由于对该疾病的认知有限，加上疾病管理方式的差异，许多患者在疾病进展到一定程度才接受治疗。目前，对于新诊断或复发性 MACLD 患者在未开始抗生素治疗前的疾病负担了解甚少，相关的患者报告结局（patient-reported outcome，PRO）测量工具的有效性数据也十分匮乏。为了填补这些知识空白，更好地指导临床治疗，来自多个国家研究机构的研究人员开展了 ARISE 研究 。该研究成果发表在《Pulmonary Therapy》上，为 MACLD 的临床研究和治疗提供了重要参考。
研究人员采用了多种关键技术方法来开展此项研究。在患者招募方面，建立了严格的纳入和排除标准，从 12 个国家招募了 99 例符合条件的成年患者。在评估手段上，使用了多种经过验证的问卷调查工具，如生活质量 - 支气管扩张问卷（Quality of Life–Bronchiectasis，QOL-B）、患者报告结局测量信息系统简表 v1.0 - 疲劳 7a（Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Short Form v1.0-Fatigue 7a，PROMIS F SF-7a）以及慢性病治疗功能评估疲劳量表（Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue，FACIT），以此全面评估患者的症状、功能和生活质量。此外，运用统计分析方法对收集的数据进行处理，描述患者和疾病的特征。
研究结果主要体现在以下几个方面：
- 患者和基线疾病特征：招募的 99 例患者中，年龄中位数为 69.0 岁，女性占 77.8%，白人占 80.8% ，大部分患者来自北美（39.4%）或欧洲（38.4%） ，72.7% 的患者为首次感染 MAC。在基线时，分离出的 MAC 菌种以鸟分枝杆菌（32.3%）和胞内分枝杆菌（43.4%）为主。
- 共病情况：患者中常见的共病包括支气管扩张（49.5%）、哮喘（21.2%）、慢性阻塞性肺疾病（16.2%）等呼吸道疾病，以及胃食管反流病（29.3%）、高血压（28.3%）、骨质疏松（19.2%）等非呼吸道疾病。
- 生活质量评估：QOL-B 的多个领域评分显示，患者在呼吸症状、身体功能、社会功能等方面存在不同程度的受损，而情感功能领域得分相对较高。PROMIS F SF-7a T 评分和 FACIT - 疲劳评分表明，患者存在一定程度的疲劳，且 FACIT - 疲劳评分显示患者的疲劳程度比一般人群更严重。
在研究结论和讨论部分，研究人员指出，ARISE 研究中的患者特征代表了现实世界中 MACLD 患者群体。患者在开始治疗时症状负担较重，这体现在 QOL-B 各领域评分及疲劳评估结果上。通过与其他相关研究对比发现，MACLD 患者的症状负担与一些急性肺部感染患者相似，且未治疗的 MACLD 患者与难治性疾病患者的呼吸症状严重程度相当。同时，研究也存在一定局限性，如样本量较小，且研究在临床试验环境下进行，结果可能无法完全反映真实世界患者的日常疾病负担。不过，该研究仍为后续研究提供了重要基础，未来可使用症状特异性工具进一步研究 MACLD 患者的生活质量，并评估治疗对症状负担的影响，从而更好地指导临床实践，帮助医生判断治疗对患者健康相关生活质量的潜在益处。
