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为解决多发性骨髓瘤（MM）预后评估的问题，研究人员开展了对修订国际分期系统（R2-ISS）的验证及新分期系统开发的研究。结果显示 R2-ISS 在年轻患者中无法完全验证，进而开发出 RW-ISS。这一成果有助于改善 MM 患者的临床管理129。
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性浆细胞病，患者的临床结局差异很大，从诊断开始，其病情发展和生存时间都难以预测。目前，预后评估在 MM 的治疗中至关重要，它就像医生手中的指南针，能帮助判断患者的病情发展和制定合适的治疗方案。在过去，修订国际分期系统（R2-ISS）是 MM 预后评估的重要标准，它在临床试验人群中对患者的预后预测有一定作用。但随着研究的深入，人们发现 R2-ISS 存在一些问题。比如，它是基于临床试验人群开发的，而现实世界中的患者与临床试验中的患者有很大不同，现实中的患者往往年龄更大，具有更多高风险特征，临床结局也更差。而且，R2-ISS 对一些细胞遗传学异常的判断存在争议，在年轻患者中的预后分层也不够清晰。这些问题就像一道道屏障，阻碍了医生对 MM 患者进行准确的预后评估和有效的治疗。
为了解决这些问题，来自丹麦哥本哈根大学医院（Copenhagen University Hospital）、丹麦癌症研究所（Danish Cancer Institute）、挪威科技大学（Norwegian University of Science and Technology）等机构的研究人员开展了一项重要研究。他们的研究成果发表在《Blood Cancer Journal》上，为 MM 的预后评估带来了新的希望。
研究人员用到的主要关键技术方法包括：收集数据，纳入 2005 年至 2019 年丹麦多发性骨髓瘤登记处的所有丹麦 MM 患者数据，排除部分不符合条件的患者；计算分期系统，获取相关信息计算 R-ISS 和 R2-ISS；构建新系统，将患者分为训练集和测试集，进行多变量 Cox 回归分析，开发真实世界国际分期系统（RW-ISS），并利用挪威外部队列进行外部验证
34。
研究结果如下：
- R2-ISS 验证情况：在 2929 例有完整数据的患者中，R2-ISS 能对整体患者的总生存期（Overall Survival，OS）进行分层，但在接受高剂量治疗（HDT）的患者、年轻的不适合移植患者中，R2-ISS 对 OS 的分层效果不佳，仅在老年不适合移植患者中能清晰分层56。
- R-ISS 与 R2-ISS 比较：R-ISS 也能对各亚组进行分层，但 C 指数普遍低于 R2-ISS。不过，R2-ISS 在年轻患者中的分层不明确，且评分系统更繁琐710。
- RW-ISS 的开发与验证：通过多变量分析等，确定了影响 OS 的关键因素并赋予相应分值，开发出 RW-ISS。在测试集和挪威外部队列中，RW-ISS 显示出良好的分层和区分能力，C 指数高于 R2-ISS 和 R-ISS811。
研究结论和讨论部分表明，RW-ISS 考虑了年龄和体能状态（ECOG PS）等临床因素，能在现实世界、常规临床护理中优化 MM 患者的预后评估，可在线计算。虽然 R2-ISS 在丹麦现实数据中部分得到验证，但更适用于临床试验患者。不过，该研究也存在一些局限性，如年龄分组较粗、FISH 数据来源问题、外部验证队列较小等。未来还需要在更大的现实队列中对 RW-ISS 进行进一步验证。这项研究为 MM 的临床管理提供了更有效的工具，对改善患者的治疗和预后具有重要意义 。
