埃拉那妥单抗（Elranatamab）治疗三重暴露复发 / 难治性多发性骨髓瘤（TCE-RRMM）的成本效益分析：改写医疗经济格局的关键研究

《Oncology and Therapy》：Cost-Effectiveness of Elranatamab Versus Current Therapies for the Management of Patients with Triple-Class Exposed, Relapsed and Refractory Multiple Myeloma, Including Other Bispecific and Physician’s Choice of Treatment in Spain

在多发性骨髓瘤（MM）治疗领域，尤其是三重暴露复发 / 难治性多发性骨髓瘤（TCE-RRMM），缺乏有效标准治疗方案。研究人员开展埃拉那妥单抗（Elranatamab）与现有疗法成本效益的研究。结果显示，Elranatamab 比医生选择的治疗方案（PCT）更具成本效益，比泰基司他单抗（Teclistamab）更具优势，为临床治疗决策提供重要参考。

　　在血液肿瘤的世界里，多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种常见却又棘手的疾病。它由骨髓中浆细胞的克隆性增殖引发，大量产生的单克隆免疫球蛋白（M 蛋白）不仅抑制免疫系统，还会严重损害血液、骨骼和肾脏等器官。在欧洲和西班牙，MM 的身影频繁出现，其患病率正以每年 2% 的速度悄然增长。尽管新型治疗手段不断涌现，但 MM 仍然是一种难以治愈的疾病，患者 5 年生存率徘徊在 47% - 60% 之间。

对于复发 / 难治性 MM（RRMM）患者，治疗前景更是不容乐观。而三重暴露（Triple-Class Exposed，TCE）MM 患者，这群接受过至少三种包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMID）和抗 CD38 单克隆抗体（mAb）治疗的患者，预后尤其差。在现实世界的研究中，接受医生选择的治疗方案（Physician’s Choice of Treatment，PCT）的 TCE-MM 患者，无进展生存期（Progression-Free Survival，PFS）和总生存期（Overall Survival，OS）都非常有限，总体缓解率（Overall Response Rate，ORR）也较低。

面对这样的困境，寻找更有效的治疗方案迫在眉睫。埃拉那妥单抗（Elranatamab）作为一种新型的双特异性抗体，靶向 B 细胞成熟抗原（B-Cell Maturation Antigen，BCMA）和 CD3，为 TCE-RRMM 患者带来了新的希望。基于此，来自西班牙等多地的研究人员开展了一项研究，旨在评估 Elranatamab 与 Teclistamab（另一种近期获批的双特异性抗体）以及代表当前医生选择治疗方案（PCT）的治疗组合相比，在成本效益方面的表现。该研究成果发表在《Oncology and Therapy》上。

研究人员采用了分区生存模型（Partitioned Survival Model，PSM），这一模型包含无进展、进展后和死亡三个健康状态。从西班牙国家卫生系统（National Health System，NHS）的角度出发，以每周为周期，考虑了 25 年的生命周期，并对未来成本和结果应用 3% 的贴现率。研究数据主要来源于 MagnetisMM-3 临床试验中 Elranatamab 的相关数据，以及 Elranatamab 与 Teclistamab 和 PCT 的匹配调整间接比较（Matching-Adjusted Indirect Comparison，MAIC）结果。

通过研究，得出了一系列重要结论：

• 基础案例分析：与 PCT 相比，使用 Elranatamab 治疗 TCE-RRMM 患者在整个生命周期内的总增量成本为 17,860 欧元，但能产生 0.93 个额外生命年（Life Years，LYs）和 0.72 个额外质量调整生命年（Quality-Adjusted Life Years，QALYs），增量成本效益比（Incremental Cost-Effectiveness Ratio，ICER）为 24,754 欧元 / QALY，处于西班牙通常考虑的支付意愿阈值（30,000 欧元 / QALY）之内。与 Teclistamab 相比，使用 Elranatamab 治疗每位患者在整个生命周期内可节省 101,026 欧元，同时能提供 0.82 个额外 LYs 和 0.60 个额外 QALYs，表明 Elranatamab 是更具优势（成本更低、效果更好）的治疗选择。
• 敏感性分析：确定性和概率敏感性分析均证实了基础案例的结果。在大多数分析中，Elranatamab 与 PCT 相比具有成本效益，在所有确定性分析中，Elranatamab 相较于 Teclistamab 始终保持优势。疗效相关变量，如相对剂量强度和治疗持续时间，对 Elranatamab 与两种对照疗法的成本效益结果影响最大。

这些结论意义重大。对于 TCE-RRMM 患者而言，Elranatamab 提供了一种更具成本效益的治疗选择，有助于在提高患者生存质量的同时，减轻医疗系统的经济负担。从临床治疗决策角度看，为医生提供了更科学的依据，帮助他们在众多治疗方案中做出更合理的选择。

不过，研究也存在一些局限性。例如，生存曲线需要外推，疾病自然史被简化为三个健康状态，缺乏头对头比较，间接比较存在固有挑战，医疗资源消耗和成本估计存在不确定性等。但这并不影响该研究为多发性骨髓瘤治疗领域带来的重要价值，后续研究可进一步完善这些不足，为患者带来更多福祉。