环状CRISPR编辑人类多能干细胞助力疾病模型构建

为解决传统CRISPR系统在人类多能干细胞(hPSC)编辑中存在的RNA免疫原性高、稳定性差等问题，研究人员开发了环状向导RNA(circRNA)与CRISPR碱基编辑元件的新型组合技术，成功建立了低免疫原性、高稳定性的干细胞疾病模型。该研究为基因定点编辑细胞系的构建提供了标准化方案，为疾病机制研究和治疗开发提供了可靠工具。

　　CRISPR基因编辑系统在人类多能干细胞(hPSC)疾病建模领域应用广泛，但传统线性RNA存在易降解、易引发免疫反应等局限。这项研究创新性地将向导RNA(gRNA)和CRISPR碱基编辑元件环状化，显著提升了RNA稳定性和生物相容性。通过这种改良技术，研究人员成功构建了精准模拟人类疾病的干细胞模型，为遗传病机制解析和基因治疗开发提供了新思路。该方案详细阐述了从circRNA设计到基因定点编辑细胞系建立的完整流程，其低免疫原性特性尤其适用于体内基因编辑研究，为再生医学和精准医疗领域提供了重要技术支撑。