低剂量预防性治疗显著改善血友病儿童及青少年的生活质量：来自伊朗的临床研究

为解决血友病患者生活质量问题，来自伊朗的研究人员开展低剂量预防性治疗(LDP)对8-16岁严重血友病A/B型患者生活质量(QOL)影响的研究。通过Haemo-QOL量表评估发现，LDP显著改善多数QOL领域，尤其对青少年效果更佳，为凝血因子紧缺地区提供可行治疗方案。

　　研究背景：相比按需治疗，低剂量预防性治疗(LDP)能通过减少自发性出血显著提升严重血友病A/B型患者的生活质量(QOL)。自2017年起，伊朗对16岁以下患者实施LDP治疗方案。研究方法：纳入8-16岁接受阶梯式LDP的严重血友病A/B型患者，采用儿童血友病生活质量量表(Haemo-QOL)进行患者及家长双重评估。研究结果：25名儿童和15名青少年数据显示，儿童组自评与家长评分分别为39.7±14.5和39.1±15(p=0.88)，青少年组为36.5±15和41±15.3(p=0.42)。儿童组在"朋友"和"治疗"领域得分最高/最低，家长评价中"朋友"和"家庭"领域差异显著；青少年组"运动/学业"和"应对能力"维度表现突出，家长则更关注"生理健康"和"应对能力"。值得注意的是，青少年整体QOL优于儿童组。结论：LDP方案能显著改善多数QOL维度，特别适合凝血因子浓缩剂供应受限的地区推广应用。