Acoramidis：开启转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病治疗新篇章，首获美欧认可

为解决转甲状腺素蛋白（TTR）解聚引发的 TTR 淀粉样心肌病问题，BridgeBio Pharma, Inc. 的研究人员开展了对 TTR 稳定剂 Acoramidis（ATTRUBY?）的研究。结果显示，Acoramidis 能近 90% 以上稳定 TTR，已获美国批准用于治疗成人野生型或变异型 TTR 介导的淀粉样心肌病，欧盟也持积极意见。

　　转甲状腺素蛋白（TTR）解聚已被确定为 TTR 淀粉样心肌病发病机制中的关键步骤，这种疾病的特征是心脏组织中存在淀粉样原纤维。Acoramidis（ATTRUBY^?）是 BridgeBio Pharma, Inc. 正在研发的一种小分子 TTR 稳定剂，它是首个能实现近 90% 以上 TTR 稳定的药物。本文总结了 Acoramidis 的研发历程，其已在美国首次获批，用于治疗成人野生型或变异型 TTR 介导的淀粉样心肌病，以降低心血管死亡和心血管相关住院风险。在欧盟，它也已被采纳用于治疗患有心肌病的成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变的积极意见。