造血干细胞移植新突破：移植后环磷酰胺（PTCy）在良性血液疾病供者匹配移植中的应用意义

为解决移植后环磷酰胺（PTCy）在 HLA 匹配环境中使用数据缺乏的问题，研究人员回顾性分析 16 例儿科患者数据。结果显示，1 年无事件生存率和总生存率分别为 81.25% 和 93.7% 。PTCy 在良性血液疾病匹配供者移植中前景良好。

　　在单倍体相合造血干细胞移植（HSCT）中，基于移植后环磷酰胺（PTCy）的免疫抑制方案已显示能降低移植物抗宿主病（GVHD）的发生率。然而，其在人类白细胞抗原（HLA）匹配环境中的使用数据却很匮乏。研究回顾性分析了 2022 年 3 月至 2024 年 7 月在该机构接受 HLA 匹配 HSCT 并使用 PTCy 的 16 例儿科患者的数据。16 例患者的中位年龄为 6 岁（范围：1 - 17 岁）。移植适应证包括 10 例地中海贫血、5 例重型再生障碍性贫血和 1 例先天性红细胞生成异常性贫血。所采用的预处理方案为：8 例使用兔抗胸腺细胞球蛋白 - 硫鸟嘌呤 - 氟达拉滨 - 环磷酰胺 - 2Gy 全身照射（TBI）；3 例使用兔抗胸腺细胞球蛋白 - 硫鸟嘌呤 - 曲奥舒凡 - 氟达拉滨 - 2Gy TBI，并在移植前进行两个周期的免疫抑制（PTIS）；5 例再生障碍性贫血患者使用兔抗胸腺细胞球蛋白 - 氟达拉滨 - 环磷酰胺 - 4Gy TBI。PTCy、霉酚酸酯和环孢素用于预防 GVHD。1 例患者发生原发性移植物失败，另 1 例因巨细胞病毒（CMV）感染导致继发性移植物失败。3 例患者在 HSCT 后中位 32 天（范围：28 - 140 天）出现 I - II 级急性 GVHD，无患者发生慢性 GVHD。8 例患者在中位 + 21 天（范围：14 - 35 天）出现 CMV 再激活。HSCT 后的中位随访时间为 473 天（范围：85 - 808 天）。1 年无事件生存率和 1 年总生存率分别为 81.25% 和 93.7%。基于 PTCy 的方案在良性血液疾病的亲缘和非亲缘供者移植中似乎很有前景。