口服托法替尼治疗白癜风：疗效与安全性的新突破

《Archives of Dermatological Research》：A retrospective analysis of the efficacy and safety of oral tofacitinib in active vitiligo treatment

为探究口服 JAK 抑制剂托法替尼（Tofacitinib）治疗白癜风的最佳时长及疗效，研究人员开展回顾性研究。结果显示，3 个月治疗有效稳定病情，6 - 9 个月复色效果更佳且安全性良好。该研究为白癜风治疗提供重要参考。

　　白癜风，一种令人困扰的慢性自身免疫性疾病，就像皮肤上的 “幽灵”，悄然偷走了黑色素细胞，使得皮肤出现一片片的色素脱失斑。它虽不带来身体上的疼痛，却给患者带来了沉重的心理负担。全球约 0.5% - 2% 的人受其影响，肤色较深的人群更为明显。患者常常因为皮肤上的白斑而自卑、抑郁，甚至远离社交。

目前，针对白癜风的治疗手段有限。传统的口服和外用皮质类固醇、外用钙调神经磷酸酶抑制剂以及光疗，疗效不稳定、复发率高，长期使用还会带来诸多副作用。2022 年，美国 FDA 批准了一种外用 JAK 抑制剂治疗白癜风，这为治疗带来了新希望，但口服 JAK 抑制剂托法替尼在白癜风治疗方面的临床数据仍十分匮乏，最佳治疗时长、安全性等问题都亟待解答。

为了填补这些知识空白，浙江中医药大学附属杭州市第三人民医院皮肤科的研究人员开展了一项回顾性队列研究。研究成果发表在《Archives of Dermatological Research》上，为白癜风的治疗提供了重要依据。

研究人员回顾了 2023 年 6 月至 2024 年 1 月期间，在杭州市第三人民医院皮肤科就诊且接受口服托法替尼（5mg，每日两次）治疗至少 3 个月的白癜风患者的病历。研究主要采用了以下关键技术方法：一是依据白癜风面积和严重程度指数（Vitiligo Area Severity Index，VASI）评估治疗效果，通过手部单位法，将白癜风面积（以手部单位衡量，1 个手部单位约占体表面积的 1%）乘以每个手部单位的色素脱失程度，计算出全身的 VASI 评分 ；二是根据白癜风疾病活动评分（Vitiligo Disease Activity Score，VIDA）评估疾病活动度，依据新病灶或现有病灶的扩展情况进行评分；三是利用统计软件 SPSS v28 对数据进行分析，包括定量变量的不同统计描述方法以及组间比较的不同检验方法等。

研究结果如下：

1. 患者基本情况：共有 137 名患者纳入研究，治疗前 VASI 评分为 3.79（1.54 - 4.0） 。其中 58 名患者同时接受了窄谱中波紫外线（NB - UVB）联合治疗。
2. 3 个月治疗疗效：口服托法替尼 3 个月后，患者的平均总 VASI 评分降至 2.68（1.0 - 2.92），总体改善率为 29.3%，但差异无统计学意义（P = 0.07）。不过，接受 NB - UVB 联合治疗的患者复色率（38.78 ± 25.73%）显著高于未接受者（19.48 + 11.83%）（t = - 2.63，P = 0.01） 。同时，托法替尼有效降低了 VIDA 评分，治疗前平均 VIDA 评分为 2.75 ± 1.15，治疗结束时降至 1.63 ± 0.66，59.1%（81/137）的患者病情得到稳定控制。
3. 随访结果：3 个月随访后，98 名患者继续接受托法替尼治疗。结果显示，接受 6 - 9 个月治疗的患者复色效果明显优于治疗不足 6 个月的患者。广义相加模型（Generalized Additive Model，GAM）分析表明，托法替尼在累计治疗 6 个月后疗效更显著，6 - 9 个月达到最佳，9 个月后疗效逐渐下降。
4. 不良反应：13.8%（19/137）的患者出现不良反应，常见的包括胃肠道不适（2.9%）、痤疮（2.1%）、肝酶升高（2.1%）和心悸（2.1%） 等，大多为轻度，仅 1 名患者因肝功能异常停药。

研究结论和讨论部分具有重要意义。研究表明，口服托法替尼治疗白癜风时，3 个月可有效稳定病情，6 - 9 个月能实现更好的复色，且安全性良好。这一结果为临床医生制定治疗方案提供了有力参考，对于那些广泛、难治或进展性白癜风且无禁忌证的患者，6 - 9 个月的口服托法替尼治疗可能带来显著的临床益处。然而，研究也存在一定局限性，如样本量较小且为单中心研究，可能无法代表更广泛的人群；停药后的复发情况及再次治疗的最佳时机也有待进一步研究。未来需要开展多中心、大样本的前瞻性研究，收集更全面的临床特征数据，以进一步验证托法替尼治疗白癜风的长期疗效和安全性，为优化治疗策略提供更坚实的证据。