促进治疗性临床试验中公平的患者代表性：基于疾病负担的考量

《Scientific Reports》：Promoting equitable patient representation in therapeutic clinical trials by accounting for population disease burden

在医学研究中，临床试验参与者的种族和民族代表性问题备受关注。为探究如何更合理评估临床试验中的代表性，研究人员分析了近 3000 项随机临床试验数据。结果显示，以往研究未考虑疾病发病率，可能导致误导性评估。该研究强调基于疾病发病率分析的重要性，有助于推动临床试验公平性128。

　　在医学研究的广袤领域中，临床试验的参与者代表性问题一直备受瞩目。过往不少临床试验在评估参与者的种族和民族代表性时，往往直接将试验中的人口比例与全国人口数据作对比，却忽略了一个关键因素 —— 不同种族和民族对于各类疾病的发病率存在显著差异。这种忽略就好比在建造高楼时，没有考虑到地基的不同情况，可能导致最终对代表性的评估出现偏差。这不仅会影响对疾病负担和临床需求的准确判断，还可能引发一系列后续问题，比如影响未来临床试验的招募策略，进而阻碍健康公平的实现349。

为了解决这些问题，来自哈佛医学院（Harvard Medical School）、斯坦福医疗保健中心（Stanford Health Care）、约翰霍普金斯大学医学院（Johns Hopkins University School of Medicine）以及加州大学旧金山分校（University of California, San Francisco）的研究人员开展了深入研究。他们的研究成果发表在《Scientific Reports》上。

研究人员主要运用了数据分析的方法。他们获取了近 3000 项 2008 - 2019 年间各类疾病的随机临床试验数据，这些试验涉及超过 600,000 名参与者。同时，结合 2010 年美国人口普查数据进行分析1。

下面来看具体的研究结果：

• 现有研究的问题剖析：以往研究在衡量各民族和种族群体的代表性时，仅将试验比例与美国相应人口进行比较，未考虑疾病发病率。不同种族和民族在不同疾病上的发病率差异很大，忽略这一点会使代表性计算产生误导性评估，无法反映疾病负担和未满足的临床需求差异34。
• 基于发病率的研究趋势：越来越多研究采用基于发病率的方法评估临床试验的包容性。例如，在肿瘤学试验中，有研究使用基于人群的癌症登记数据作为比较源，还有研究通过 “招募因子（EF）” 计算试验代表性。这表明考虑疾病发病率是临床试验代表性分析的重要方向56。
• 不同种族代表性解读的矛盾：原研究认为西班牙裔、美国印第安人和阿拉斯加原住民（AI/AN）、亚裔和多种族参与者代表性不足，而黑人（Black）和夏威夷原住民及其他太平洋岛民（NHPI）参与者代表性过高。但这与相关研究结果冲突，且原研究对 NHPI 代表性过高的解释存在不合理之处1011。
• 解决问题的关键措施：实现有意义的代表性需要基于疾病特异性发病率的分析和招募目标，这能为受某些疾病影响较大的少数群体提供足够有力的数据支持。扩大临床试验的可及性，也有助于在历史上被边缘化的社区中建立对药物开发和审批过程的信任812。

综合来看，这项研究强调了基于疾病发病率进行临床试验代表性分析的重要性。它不仅能更准确地计算少数群体在临床试验中的代表性，还能为临床试验人员在可行时提供统计效力和分析依据。通过倡导基于发病率的临床试验招募目标，并推动有助于实现这些目标的数据收集，生物医学领域的研究人员朝着开发对所有社区都具有代表性和影响力的临床试验迈出了坚实一步，这对于促进健康公平、推动医学研究发展具有深远意义7813。