Iptacopan 治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的研究：开启口服单药治疗新篇章

《Drugs & Therapy Perspectives》：Iptacopan in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: a profile of its use

为解决成人阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的治疗问题，研究人员开展了 Iptacopan（Fabhalta?）治疗 PNH 的研究。结果显示，其能改善血红蛋白水平、减少输血需求和疲劳感，耐受性良好，为 PNH 治疗提供新选择。

　　Iptacopan（Fabhalta^?）是一种补体因子 B 抑制剂，是成年阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的重要治疗选择。它是美国和欧盟首个用于治疗 PNH 的口服单药疗法。III 期临床试验 APPLY-PNH 和 APPOINT-PNH 表明，每日两次服用 Iptacopan，对有抗补体成分 5（anti-C5）治疗经验和未使用过补体抑制剂的 PNH 伴贫血患者，血红蛋白水平都有临床意义上的改善。在 APPLY-PNH 试验中，Iptacopan 在提高血红蛋白水平且无需红细胞输血（RBCTs）方面，优于继续使用 anti-C5 疗法。两项试验中，Iptacopan 还减少了 RBCTs 需求，降低了患者报告的疲劳程度。Iptacopan 总体耐受性良好，最常见的不良反应是急性轻至中度头痛，两项试验均未出现因不良反应而停药的情况。目前数据显示，Iptacopan 的疗效在 48 周内持久，人们期待其更长期的疗效和安全性数据。