日本急进性肾小球肾炎初始治疗现状：个人临床记录数据库分析 —— 探寻真实世界与指南的差距

《Clinical and Experimental Nephrology》：Status of initial treatment for rapidly progressive glomerulonephritis in Japan: analysis of a personal clinical records database

为明确日本急进性肾小球肾炎（RPGN）初始治疗现状及个人临床记录数据库的有效性，研究人员分析该数据库中 RPGN 或抗肾小球基底膜（GBM）抗体肾炎患者数据。结果显示，个人临床记录数据库与全国问卷调查在初始治疗数据上存在差异，为后续治疗提供参考。

　　在肾脏疾病的治疗领域，急进性肾小球肾炎（RPGN）一直是一块难啃的 “硬骨头”。RPGN 是一种代表的难治性肾脏疾病，病情发展迅速，严重威胁患者的健康和生命。在日本，自 1996 年起就开展了全国性的问卷调查，试图摸清 RPGN 的诊疗现状。但这种问卷调查存在选择偏倚，就像是戴着有色眼镜看世界，看到的不一定是真实的全貌。

而且，西方的临床实践指南推荐使用环磷酰胺（CY）或利妥昔单抗（RTX）联合糖皮质激素（GC）作为 ANCA 相关 RPGN 的标准初始治疗方案。可在日本，多数新发病例却以 GC 单药治疗为主，这就像两个背道而驰的人，走的完全不是同一条路。这种差异背后隐藏着诸多疑问：日本的真实治疗情况到底如何？个人临床记录数据库能否成为研究的有力工具？为了解开这些谜团，来自日本多家研究机构（如藤田保健卫生大学医学院肾脏病学系、筑波大学附属医院等）的研究人员 Joichi Usui、Tomonori Kimura 等展开了深入研究。

研究人员使用的数据来自日本厚生劳动省管理的全国指定难治性疾病数据库，该数据库包含 RPGN 和抗 GBM 抗体肾炎患者的临床病理数据。为了确保研究的准确性，他们精心筛选数据，排除了一些不符合条件的记录，最终建立了两个队列研究：队列研究 1（CS1）用于所有病例分析，队列研究 2（CS2）用于新发患者的选择性分析。在分析过程中，他们运用了χ2检验和 Mann - Whitney U 检验等统计方法。

在研究结果方面，首先来看患者的血清学疾病类型。在 CS1 中，362 例 RPGN 病例的血清学类型多样，MPO - ANCA 阳性的有 200 例，抗 GBM 抗体阳性的有 98 例等。接着聚焦 CS2 队列中 MPO - ANCA 阳性和抗 GBM 抗体阳性的 RPGN 患者的初始治疗数据。对于 MPO - ANCA 阳性的 RPGN 患者，CS2 与全国问卷调查相比，GC 和 GC 脉冲治疗的比例相似，但静脉注射 CY 或 RTX 的比例显著更低，而慢性透析的频率却显著更高。对于抗 GBM 抗体阳性的 RPGN 患者，CS2 和问卷调查中血浆置换的比例相近，不过 CS2 中 GC 和口服 CY（POCY）的比例有更低的趋势，慢性透析的频率同样更高。

在讨论部分，研究人员深入剖析了这些结果。一方面，验证了医疗证书记录数据库的有效性。虽然该数据库可能存在疾病严重程度的偏倚，但对于 RPGN 患者来说，由于疾病的严重性和高昂的治疗费用，大部分患者都会申请，所以受轻症病例遗漏的影响较小。不过，严重肾衰竭等重症病例登记较少，这可能是因为日本对终末期肾病（ESKD）有单独的医疗补贴，导致部分患者无需申请难治性疾病认定。另一方面，分析了两种类型 RPGN 初始治疗差异的原因。治疗方案实施时间的不一致，使得部分治疗情况未能准确反映在数据库中，造成对一些治疗药物使用情况的低估，同时也高估了慢性透析对预后的影响。此外，研究还发现日本 ANCA 相关肾小球肾炎的初始治疗与指南存在差异，这可能与患者年龄、对感染和药物并发症的担忧、成本及便利性等因素有关。

这项研究意义重大，它揭示了日本 RPGN 初始治疗的真实世界情况，明确了个人临床记录数据库在流行病学研究中的一定有效性。为政策制定者评估患者的临床情况和治疗方案提供了有力依据，也为后续改进治疗策略、提高患者的肾脏预后指明了方向。就像在黑暗中点亮了一盏明灯，为肾脏疾病的研究和治疗开辟了新的道路。该研究成果发表在《Clinical and Experimental Nephrology》杂志上，为全球肾脏疾病研究领域提供了宝贵的参考资料。