利妥昔单抗一线治疗 TAFRO 综合征：改写罕见病治疗格局

《Annals of Hematology》：First-line treatment of TAFRO syndrome with rituximab: a case report and literature review

TAFRO 综合征是 Castleman 病的罕见变异型，现有一线治疗方案存在局限。研究人员开展利妥昔单抗（RTX）作为 TAFRO 综合征一线治疗的研究，发现 RTX 联合泼尼松治疗效果显著，为 TAFRO 综合征治疗提供新选择。

　　TAFRO 综合征，作为 Castleman 病中极为罕见的一种变异类型，自 2010 年被发现以来，一直是医学界的研究难题。它如同隐匿在黑暗中的 “病魔”，以血小板减少（Thrombocytopenia，T）、全身水肿（Anasarca，A）、发热（Fever，F）、网状纤维纤维化（Reticulin fibrosis，R）和器官肿大（Organomegaly，O）为典型特征，给患者带来极大痛苦 。目前，针对 TAFRO 综合征的一线治疗主要依赖免疫抑制疗法，像环孢素 A（Cyclosporine A，CyA）和托珠单抗（Tocilizumab，TCZ）等，但这些传统疗法并非对所有患者都有效，部分患者使用后症状缓解不明显，治疗效果不尽人意，寻找更有效的治疗方案迫在眉睫。

在此背景下，来自伊朗德黑兰沙希德?贝赫什提医科大学（Shahid Beheshti University of Medical Sciences）的研究人员开展了一项极具意义的研究。他们以一名 38 岁女性 TAFRO 综合征患者为切入点，尝试采用利妥昔单抗（Rituximab，RTX）联合泼尼松进行一线治疗，并对 RTX 治疗 TAFRO 综合征的相关文献进行系统回顾。经过 5 个月的随访，令人惊喜的是，患者病情显著改善，这一结果表明 RTX 有可能成为 TAFRO 综合征的有效一线治疗药物。该研究成果发表在《Annals of Hematology》杂志上，为 TAFRO 综合征的治疗开辟了新的方向，具有重要的临床意义。

在研究方法上，研究人员遵循 CARE 指南进行病例报告。通过在 PubMed 和 Web of Science 数据库中检索相关文献，收集 TAFRO 综合征治疗的案例。利用 Graphpad PRISM 9.0 和 Review Manager 5 软件对实验室检查结果和诊断标准数据进行整理和分析。

研究结果方面，首先是病例呈现。患者入院时出现颈部和腹股沟淋巴结肿大、嗜睡和腹水等症状。实验室检查显示，白细胞计数为 14.4×10?/L ，红细胞计数为 326 万 /mm3 ，血红蛋白浓度 8.6g/dL 等多项指标异常；影像学检查发现脾肿大、多处淋巴结肿大、胸腔和腹腔积液等情况。淋巴结活检和骨髓活检进一步明确了 TAFRO 综合征的诊断，且疾病严重程度评估为 3 级（轻度严重）。

其次是治疗与随访。确诊后，患者接受 RTX 治疗，每 21 天静脉注射 600mg，共 6 个周期，同时使用泼尼松并逐渐减量。治疗效果显著，患者腹水在 RTX 治疗 1 个月后消失，淋巴结肿大在第 2 次注射 RTX 后明显减轻，5 个月随访时所有 B 症状消失，CT 检查显示淋巴结、腹水和胸腔积液明显减少。

在讨论部分，研究人员指出 TAFRO 综合征的最佳治疗方案尚未确定，传统一线治疗在部分患者中效果不佳。在本病例中，患者病理报告显示浆细胞增殖程度较高，结合类似病例使用 RTX 作为一线治疗获得完全缓解的情况，研究人员认为 RTX 在 TAFRO 综合征治疗中可能发挥重要作用。对文献中使用 RTX 治疗 TAFRO 综合征的病例回顾发现，RTX 虽较少作为一线治疗，但在 8 例一线使用的病例中，7 例实现完全缓解，且总体治疗反应较好。与 TCZ 相比，RTX 的完全缓解率更高，推测这可能与浆细胞在疾病病理生理中的作用未被充分认识有关。

综上所述，本研究通过对一例 TAFRO 综合征患者的治疗观察和文献回顾，证实了 RTX 联合泼尼松治疗 TAFRO 综合征的有效性，为临床医生在面对这一罕见疾病时提供了新的治疗思路和选择。不过，目前对于 TAFRO 综合征的发病机制和最佳治疗方案仍需更多研究，未来可进一步探索浆细胞在疾病中的具体作用机制，以及 RTX 在不同患者群体中的疗效差异，为 TAFRO 综合征患者带来更多希望。