Efgartigimod 治疗非抗 AChR 重症肌无力的 2 年临床研究：开启治疗新征程

《Neurological Sciences》：Efgartigimod improves non-AChR generalized Myasthenia Gravis: a real world experience

为探究 EFG 对非 AChR gMG 疗效，研究人员开展 2 年随访研究，发现其有效，意义重大。

　　新生儿 Fc 受体（FcRn）抑制剂艾加莫德（Efgartigimod，EFG）已获批用于治疗伴有抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体的全身型重症肌无力（gMG）。但 EFG 在非抗 AChR 重症肌无力中的疗效相关信息有限。研究人员开展了一项为期 2 年的临床随访研究，探究 EFG 在非抗 AChR 全身型重症肌无力中的疗效。研究人员对 13 例无抗 AChR 抗体的全身型重症肌无力患者进行治疗，其中 5 例肌肉特异性激酶（MuSK）阳性，2 例低密度脂蛋白受体相关蛋白 4（LRP4）阳性，6 例三阴性（经活细胞微球免疫分析（CBA）确认） 。自 2021 年 11 月起，依据 GENERATIVE 方案给予 EFG 治疗（包括固定期，2 个治疗周期，每个周期 4 次输注，每周 1 次；以及灵活期，若病情初始恶化则给予 EFG 治疗）。通过重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）、定量重症肌无力量表（QMG）、重症肌无力复合量表（MGC）和重症肌无力生活质量 15 项修订版量表（MGQoL15r）评估治疗效果。结果显示，平均随访时间为 21±5.3 个月，采用的临床评分有显著改善。每年治疗周期数为 3.92±0.9，周期间隔为 10.1±3.6 周。58% 的治疗周期中，MG-ADL 评分至少提高 5 分。在使用 EFG 治疗前两年，46% 的患者需要住院治疗，70% 的患者需要进行血浆置换或静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗；而在使用 EFG 治疗期间，无患者住院或需要免疫调节治疗。治疗过程中未发生严重不良反应或输液相关反应。研究表明，EFG 对非抗 AChR 全身型重症肌无力有效，显著改善了疾病进程。该研究进一步证实了 FcRn 抑制作为治疗无抗 AChR 抗体重症肌无力新疗法的重要作用。