造血干细胞移植后康复干预研究：改善患者预后，填补医学空白

《BMC Cancer》：Rehabilitation after bone marrow transplant compared with usual care to improve patient outcomes (REBOOT): protocol for a randomised controlled trial

为解决造血干细胞移植（HSCT）后患者康复问题，研究人员开展 REBOOT 试验，目前未得出结果，有望为临床康复提供依据。

　　

研究背景：亟待突破的医学困境

在全球范围内，血液系统癌症每年都无情地侵袭着超过 130 万人的健康，2020 年更是夺走了近 80 万人的生命。造血干细胞移植（HSCT），也就是常说的骨髓移植（BMT），作为治疗血液系统癌症的重要手段，越来越多的患者接受了这一治疗。然而，它就像一把双刃剑，在对抗癌症的同时，也带来了诸多严重的副作用，患者的营养状况、身体功能和生活质量都受到了极大的影响。

此前的研究存在诸多缺陷，样本量小、研究设计有瑕疵，使得结论的可靠性大打折扣。在营养支持方面，虽然其对癌症患者至关重要，但在 BMT 后的康复中却常常被忽视，相关研究也十分有限。而且，对于如何帮助患者在 BMT 后养成健康的运动和营养习惯，也缺乏有效的行为改变支持。此外，传统的康复项目难以满足偏远地区患者以及有工作、照顾责任的患者的需求。因此，开展一项全面、科学的研究来改善 BMT 患者的康复状况迫在眉睫。

研究概况：多机构协作的创新探索

为了解决这些问题，来自澳大利亚多所高校附属医院的研究人员开展了 “Rehabilitation after bone marrow transplant compared with usual care to improve patient outcomes（REBOOT）” 研究，该研究成果发表在《BMC Cancer》杂志上。

研究人员采用了多中心、务实的双臂平行组随机对照试验（RCT），对 170 名接受异基因或自体 BMT 后 30±10 个工作日的血液系统癌症患者进行了研究。研究主要包含两方面内容：一是八周的多学科康复干预，包括远程运动课程、营养咨询、蛋白质补充和家庭运动计划，并融入行为改变策略；二是常规护理。研究旨在比较这两种方式对患者的影响。

研究用到的主要关键技术方法包括：通过问卷调查（如欧洲癌症研究与治疗组织生活质量问卷 EORTC QLQ-C30 v3、慢性疾病治疗功能评估疲劳量表 FACIT-Fatigue 等）收集患者报告的结局数据；利用客观测量工具（如 Fitbit 活动监测器、六分钟步行测试 6MWT、30 秒坐立测试 30STS 等）评估患者的身体功能、活动水平等；运用生物电阻抗光谱（BIS）测量身体成分；通过患者主观整体评估（PG-SGA）和全球营养不良领导标准（GLIM）评估营养状况；还采用了过程评估，通过定性访谈等方式探索干预的保真度、因果机制和背景影响。

研究结果：多维度的深入分析

1. 主要结局：以 EORTC QLQ-C30 v3 的身体功能领域得分作为主要评估指标，计划在基线和九周时进行测量，比较干预组和常规护理组的差异，目前尚未得出明确结果，但研究假设干预组在招募后九周自我报告的身体功能会优于常规护理组。
2. 次要结局
   • 健康相关生活质量：除身体功能外，EORTC QLQ-C30 v3 的其他领域（如角色、情感、认知和社会功能）也将作为次要结局进行测量，目前未呈现具体结果。
   • 疲劳：使用 FACIT-Fatigue 量表评估疲劳情况，目前尚未知晓干预对疲劳的具体影响。
   • 身体功能、肌肉质量和力量：通过 6MWT、30STS 和握力测量等方法评估，目前数据未出，无法明确干预效果。
   • 身体活动：借助 Fitbit 和国际身体活动问卷简表（IPAQ-SF）测量，当前还未得到相关结论。
   • 肌肉大小和质量：对部分自体 BMT 患者的股直肌进行超声测量，具体结果有待公布。
   • 营养：利用 PG-SGA、GLIM 标准和食物日记评估营养状况，目前无相关结果报道。
   • 身体成分和虚弱：通过 BIS 测量身体成分，使用临床虚弱量表（CFS）评估虚弱程度，结果尚未揭晓。
   • 人口统计学、社会和医学结局：记录患者基线的人口统计学和临床细节，收集生存数据，评估并发症，但目前未展示相关结果。
   • 安全性：记录不良事件，目前没有关于不良事件发生率及严重程度的报告。
   • 患者可接受性调查：使用基于理论可接受性框架（TFA）设计的调查评估患者对干预的接受程度，结果尚未公布。
   • 过程评估：评估干预的保真度、因果途径和背景影响，目前正在进行中，还未得出相关结论。
   • 卫生服务使用和成本：评估医疗保健利用情况并进行成本分析，目前结果未知。

研究结论与讨论：开启康复新征程

REBOOT 试验目前仍在招募参与者，虽然尚未得出最终结论，但它具有重要的意义。该试验是首次对接受异基因或自体 BMT 的血液系统癌症患者进行多学科远程康复项目有效性的测试。如果试验结果证明干预有效，那么将为临床实践提供有力的证据支持，推动康复项目纳入 BMT 患者的护理路径。

此外，研究的多中心设计、大样本量以及长期随访增加了研究结果的普遍性和可靠性。同时，经济分析将为未来康复项目的实施提供成本效益方面的参考，填补了该领域在成本效益分析方面的空白。过程评估则有助于深入理解干预的效果机制，为后续研究和临床实践的改进提供方向。

总之，REBOOT 试验为血液系统癌症患者 BMT 后的康复带来了新的希望，有望推动该领域的医学进步，改善患者的生活质量和康复效果 。