在神经疾病的领域中，肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）宛如一座难以翻越的大山，给患者及其家庭带来了沉重的打击。这是一种进行性神经退行性疾病，患者的运动神经元会逐渐受损，肌肉功能不断衰退，最终导致瘫痪和呼吸衰竭，生命被无情地蚕食。目前，针对 ALS 的有效治疗手段极为有限，现有药物仅能在一定程度上延缓病情发展，无法彻底阻止疾病进程，患者的生活质量每况愈下，对新疗法的渴望如同在黑暗中期盼曙光。
为了给 ALS 患者寻找新的希望，来自德国、瑞士和法国 19 个 ALS 中心的研究人员开展了一项重要研究。他们将目光聚焦在 Rho 激酶（Rho Kinase，ROCK）抑制剂法舒地尔（Fasudil）上，试图探索其对 ALS 的治疗潜力。法舒地尔在日本已被批准用于治疗蛛网膜下腔出血后的血管痉挛，而且研究发现，对 ROCK 的药理抑制具有神经保护特性，能促进轴突再生，在 ALS 小鼠模型中也取得了积极成果，这让它成为治疗 ALS 的潜在 “希望之星”。
在研究方法上，研究人员开展了一项 II 期临床试验。从 2019 年 2 月至 2022 年 4 月，他们招募了 120 名患者，在多个中心进行研究。试验设置了法舒地尔的两个静脉注射剂量组（30mg / 天和 60mg / 天，持续 20 天），并与安慰剂组对比。研究过程中，通过多种指标评估法舒地尔的疗效与安全性，如 ALS 功能评分量表（ALSFRS-R）、肺活量、生物标志物神经丝蛋白（Neurofilament，NfL）以及运动单位数量指数（Motor Unit Number Index，MUNIX）等。
研究结果令人既看到希望又引发思考。首要研究目标达成，法舒地尔在 ALS 患者中表现出良好的耐受性。但在次要研究目标，即有效性方面，结果喜忧参半。传统的研究终点指标，像 ALSFRS-R、肺活量和 NfL，均未能显示法舒地尔的有效性。不过，在 MUNIX 分析中出现了积极信号，两个法舒地尔治疗组的运动单位损失均有所减少。
研究结论指出，法舒地尔在 II 期研究中展现出良好耐受性，为后续计划开展的 III 期有效性研究奠定了基础。虽然此次研究尚未充分证明法舒地尔的有效性，但研究人员明确了后续研究方向，即开展口服给药、更高剂量且为期 12 个月的 III 期研究。在目前数据尚不充分的情况下，尽管法舒地尔在国际药房有供应，但并不建议使用。
这项研究意义重大。它为 ALS 治疗研究开辟了新路径，法舒地尔良好的耐受性让人们对其后续研究充满期待。若后续 III 期研究能证实其有效性，将为 ALS 患者带来新的治疗选择，改善他们的生活质量，延长生命。同时，研究过程中对多种评估指标的运用，也为其他神经疾病的研究提供了参考，有助于推动整个神经疾病治疗领域的发展。它就像一盏明灯，在渐冻症的黑暗困境中，为患者和科研人员照亮了前行的方向，激励着更多人在攻克 ALS 的道路上不断探索。
