组合工具扩展健康相关质量调整生命年的框架：突破局限，优化资源分配

《Health and Quality of Life Outcomes》：A framework for extending the health-related quality adjusted life year by combining instruments

为解决现有生命质量结局测量局限，研究人员开展组合工具扩展健康相关质量调整生命年（QALY）研究，构建相关框架，助力资源合理分配。

　　在医疗资源分配的 “大棋局” 中，如何精准衡量各种干预措施的效果，实现资源的合理分配，一直是全球健康领域的关键难题。当前，成本效用分析（Cost Utility Analysis）常被用于指导医疗资源分配决策，而质量调整生命年（Quality Adjusted Life Year，QALY）是其中的重要衡量指标。但现有的测量系统，如 EQ-5D-5^L、SF-6D 等，大多聚焦于健康相关生命质量（Health Related Quality of Life，HRQoL）这一单一维度，却忽视了社会结局等其他对患者和社会同样重要的生命质量（Quality of Life，QoL）因素。

例如，在澳大利亚药品福利咨询委员会（Pharmaceutical Benefits Advisory Committee，PBAC）的决策案例中，依卡替班（Icatibant）治疗遗传性血管性水肿时，其带来的安全感和控制感未被健康导向的结局指标所涵盖；聚左旋乳酸治疗面部脂肪萎缩，社会和心理影响被 SF-6D 遗漏；妥布霉素吸入粉治疗囊性纤维化，标准治疗的沉重负担以及便携易用装置的价值也未在健康结局测量中体现。这就好比用一把 “单刃剑” 去衡量复杂的健康和社会现象，难以全面反映真实情况，进而可能导致资源分配的不合理。

为了打破这一困境，来自澳大利亚悉尼科技大学健康经济研究与评估中心（Centre for Health Economics Research and Evaluation, University of Technology Sydney）等机构的研究人员 Brendan Mulhern、Akanksha Akanksha 等人开展了一项极具创新性的研究。他们提出了一个将现有测量不同 QoL 构念的描述系统组合成更广泛测量系统的框架，旨在扩展 QALY 的概念，使其能更全面地反映健康干预的综合影响，研究成果发表在《Health and Quality of Life Outcomes》杂志上。

研究人员采用了一系列科学严谨的技术方法。在确定组合构念和选择工具阶段，通过构建测量模型或运用定性内容效度评估、因子分析等实证方法，明确不同工具的局限性，筛选出互补的工具。接着，利用经典心理测量方法、回归分析和因子分析等手段，探究所选工具的测量属性及相互关系。在生成和测试描述系统时，综合考虑测量属性的有效性、避免维度或项目冗余以及便于估值等因素，通过认知访谈等方式优化描述系统。最后，运用在线离散选择实验（Discrete Choice Experiment，DCE）开发组合价值集，并评估其在实际决策中的应用和影响。

研究结果如下：

• 组合描述系统的优势与挑战：组合描述系统具有诸多优势，能提高对多种干预措施在更广泛 QoL 影响方面的测量敏感性，利用基于不同 QoL 构念权衡的价值集，为决策提供更具相关性和全面性的价值参考。同时，可进行敏感性分析，对比单个工具和组合工具的价值集结果，还能将组合价值集应用于现有包含相关工具的数据。然而，该方法也面临挑战，理论上存在与 QoL 构念相关的局限性，可能存在概念重叠导致重复计算；实践中，不同工具的项目格式差异大，组合后形成的描述系统复杂，给估值带来困难。
• 以 HRQoL 和 SCRQoL 为例的实践：研究人员以 HRQoL 和社会护理相关生命质量（Social Care Related Quality of Life，SCRQoL）为例，选择 EQ-5D-5^L和成人社会护理结局工具包自我完成工具（Adult Social Care Outcomes Toolkit – Self Complete Tool，ASCOT-SCT4）进行组合。分析发现，这两个工具测量的构念重叠度低，具有互补性。经研究，组合系统涵盖 13 个维度，虽在估值时存在维度数量多、措辞和响应水平不一致等挑战，但试点研究表明在线 DCE 能得到相对可解释和一致的估计。
• 组合价值集的开发与应用：通过试点估值工作，测试方法和描述系统的问题，利用认知访谈评估 DCE 任务。在此基础上，根据试点结果制定方案收集数据，开发组合价值集。在评估应用和影响时发现，使用组合工具可能使干预措施产生的增量 QALYs 更大，增量成本效果比（Incremental Cost-Effectiveness Ratio，ICERs）更低，但这种影响存在异质性，需要进一步探究单一工具、映射到组合价值集的单一工具以及组合工具价值集所产生的 QALYs 之间的关系，为政策制定者提供参考。

研究结论和讨论部分指出，该研究提出的框架为扩展 QALY 提供了创新解决方案，与开发全新工具不同，它能利用现有工具，通过组合构建更广泛的测量和估值框架。组合描述系统和相关价值集在健康技术评估（Health Technology Assessment）等领域具有潜在应用价值，可应用于现有数据集进行敏感性分析，对比不同研究结果。不过，在应用时也需考虑患者负担、研究人群的相关性等因素。此外，理论上组合多维 QoL 构念可能存在适用性问题，实践中组合工具也面临估值挑战，需要在后续研究中进一步探索和解决。总之，这项研究为优化健康和社会护理资源分配提供了新的思路和方法，具有重要的理论和实践意义，为未来相关领域的研究和决策奠定了基础。