儿童医疗设备创新的关键驱动力与突破之路 ——2024 年 CTIP 年度儿科设备创新研讨会成果剖析

《BMC Proceedings》：Proceedings from The Consortium for Technology & Innovation in Pediatrics (CTIP) 2024 Annual Pediatric Device Innovation Symposium

为解决儿科医疗设备（PMD）商业化难题，CTIP 研究人员开展研讨会，明确影响因素，推动 PMD 发展，意义重大。

　　

儿科医疗设备创新研讨会：开启儿童健康新未来

在医疗科技飞速发展的时代，儿科医疗设备（Pediatric Medical Device，PMD）的创新却明显滞后。与成人医疗设备相比，PMD 的获批数量仅为其四分之一，且多数获批设备针对的是 18 - 21 岁的儿科人群。对于年幼和重症患儿，适用的医疗设备更是少之又少，许多设备只能超说明书使用，安全性数据匮乏，这无疑给患儿的健康带来了潜在风险。同时，儿童生长发育特点、解剖生理差异以及市场规模小、投资回报率低、监管障碍等因素，都严重阻碍了 PMD 的发展与商业化进程。

为了打破这一困境，推动 PMD 的创新与发展，来自各方的研究人员积极行动。其中，由美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）资助的儿科技术与创新联盟（The Consortium for Technology & Innovation in Pediatrics，CTIP）发挥了重要作用。CTIP 致力于促进 PMD 从概念到商业化的转化，通过举办年度儿科设备创新研讨会，汇聚各方力量，共同探讨 PMD 发展的关键问题。相关研究成果发表在《BMC Proceedings》上，为儿科医疗设备领域带来了新的思路与希望。

在研究方法上，CTIP 主要通过举办 2024 年度儿科设备创新研讨会，组织多场主题演讲、小组讨论和成果展示活动，邀请行业内专家、学者、企业代表、患者及家属等各方利益相关者参与，共同交流经验、分享见解，收集各方对于 PMD 发展的看法、建议和实际案例，以此深入剖析 PMD 发展面临的挑战、机遇以及潜在的解决方案。

研讨会围绕多个核心主题展开，全面深入地探讨了 PMD 发展的各个方面：

1. 儿科设备创新与 CTIP 的使命：CTIP 的主任 Juan Espinoza 博士指出，PMD 创新滞后成人设备约十年，资金挑战是主要制约因素。儿科患者虽占美国人口的 25%，但在医疗投入方面占比极低，如医疗保健支出不到 10%，美国国立卫生研究院（National Institutes of Health，NIH）研究资金的 12%，健康科技风险投资交易的不超过 5%。此外，医疗设备研发成本高昂，周期漫长，儿科市场收益不稳定，延长了产品从研发到商业化的 “死亡谷” 阶段。不过，CTIP 通过提供全方位服务和资金支持，助力众多 PMD 项目发展，已有 26 款医疗设备成功上市，推动了 PMD 的商业化进程。
2. 患者声音在设备开发中的重要性：Carolyn Foster 博士强调，儿童中依赖医疗技术和残疾的群体虽仅占 1 - 5%，却占用了大量医疗资源，如 50% 的住院床位日和 75% 的重症监护病房资源。然而，现有医疗设备设计存在诸多不足，影响患者生活质量甚至危及生命。例如，设备可能出现故障、无法适应儿童生长、耐久性差等问题。患者和家属在设备使用中常常面临困境，甚至需要自行采取临时措施解决问题。因此，在设备开发过程中，充分倾听患者和家属的声音至关重要，这有助于改进设备设计，满足实际需求。
3. 合作机遇支持 PMD 研发：在小组讨论中，各方代表分享了合作支持 PMD 研发的经验和观点。CobiCure MedTech 通过投资、合作和设立奖学金等方式，推动 PMD 创新；Sibel Health 的 Steve Xu 博士指出，儿科设备研发要考虑儿童生长过程中的解剖生理变化；Ann & Robert H. Lurie 儿童医院的 Katherine Maskel 强调建立医院与行业联系的重要性；Minnesota HealthSolutions 的 Nick Rydberg 介绍了与企业合作及争取非稀释性资金的经验；FDA 的 Vasum Peiris 介绍了相关支持计划，如儿科设备联盟（Pediatric Device Consortia，PDC）计划和战略健康创新儿科医疗设备（Strategic Health Innovation for Pediatric - Medical Devices，SHIP - MD）计划等。这些合作与计划为 PMD 研发提供了资金、技术和资源支持，促进了创新发展。
4. 利用真实世界证据提升 PMDs：专家们对真实世界数据（Real - World Data，RWD）和真实世界证据（Real - World Evidence，RWE）进行了深入讨论。FDA 的 Charles Viviano 博士指出，RWD 是指从各种来源常规收集的与患者健康状况和医疗保健提供相关的数据，FDA 会对其进行评估以支持监管目标。NeuroPace 公司的 Stacey Ellul 分享了公司为获取儿科适应症而努力的历程，由于传统临床试验获取儿科数据困难，公司开始探索利用 RWE。National Evaluation System for health Technology（NEST）的 Cori Maegley 介绍了 NEST 在促进 RWE 应用中的作用，Aetion 的 Katie Mues 则分享了获取 RWE 的方法和注意事项。RWE 为 PMD 的评估和改进提供了新的视角和依据，有助于提高设备的安全性和有效性。
5. 儿科投资的趋势与挑战：投资领域的专家分析了儿科市场的投资趋势和挑战。Health Innovation Capital 的 Andrew Meadow 认为，尽管过去 PMD 发展受限，但监管和支付环境的变化为其带来了机遇，不过公司与合作伙伴的匹配度对商业成功更为关键。Kaiser Permanente Ventures 的 Alexandra Shandiz 指出，早期投资者关注产品能否转化到成人市场，后期投资者则看重商业吸引力。CTIP 的 Kathryne Cooper 强调了利用非稀释性资金降低技术风险的重要性。此外，专家们还讨论了公司建立销售团队和市场策略的方法，以及数据在投资决策中的关键作用。

研究结论和讨论部分指出，此次研讨会全面涵盖了 PMD 商业化的关键方面，包括患者参与、合作机遇、真实世界证据、投资策略等。通过各方的交流与合作，明确了影响 PMD 商业化的关键因素，为推动 PMD 的发展提供了方向。未来，需要进一步加强各方合作，充分利用各种资源，解决研发、监管、市场等方面的问题，让更多安全有效的 PMD 能够惠及广大儿童患者，促进儿童健康事业的发展。这不仅有助于改善儿童的医疗状况，缩小儿科与成人医疗设备之间的差距，也为医疗科技行业的可持续发展注入了新的活力，具有重要的现实意义和社会价值。