《Scientific Reports》:Cost effectiveness of bevacizumab plus carboplatin paclitaxel versus carboplatin paclitaxel as front line for advanced ovarian cancer in Thailand
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为探究贝伐单抗(BEV)联合卡铂紫杉醇(CP)治疗高危晚期上皮性卵巢癌(EOC)的成本效益,研究发现该方案在泰国可能不具成本效益,但 ICON-7 方案更具潜力,为医保决策提供参考。
卵巢癌,作为全球女性健康的重要威胁之一,在 2020 年已成为女性群体中第八大常见癌症,且死亡率高居第七位。在泰国,它同样位列女性常见癌症的第八位,约占所有女性癌症的 4%。令人担忧的是,大约三分之二的患者确诊时已处于晚期(即 III 期或 IV 期)。
目前,针对晚期卵巢癌的治疗手段不断发展。贝伐单抗(BEV)联合标准化疗药物卡铂和紫杉醇(CP),成为新诊断晚期上皮性卵巢癌(EOC)的一种有前景的治疗选择。然而,BEV 高昂的费用和较长的治疗周期,引发了对其成本效益的关注。在不同国家,由于医疗环境、资源限制和支付意愿阈值的差异,BEV 的成本效益也有所不同。此前在泰国,BEV 联合 CP 用于高危 EOC 患者的治疗尚未纳入国家基本药物清单(NLEM),这使得患者无法通过医保报销减轻经济负担。为了给政策制定者提供决策依据,泰国国家基本药物清单发展小组委员会迫切需要了解这种联合治疗方案的成本效益信息。
基于此背景,来自泰国的研究人员,包括 Vajira 医院医学院放射肿瘤科的 Kanyarat Katanyoo、Mahidol 大学药学院社会行政药学系的 Usa Chaikledkaew,以及 Vajira 医院医学院妇产科妇科肿瘤科的 Nutthaporn Chandeying 等,开展了一项针对 BEV 联合 CP 治疗高危 EOC 患者成本效益的研究。该研究成果发表在《Scientific Reports》上,为泰国医疗政策的制定提供了重要的参考依据。
在研究方法上,研究人员主要采用了成本效用分析方法。他们基于提供者和社会的角度,运用混合决策树和 Markov 模型,分析比较了单独使用 CP 与 BEV 联合 CP(根据 GOG-218 和 ICON-7 方案)在患者生命周期内的成本和健康结果(以质量调整生命年 QALY 衡量) 。研究中的目标人群为高危 EOC 患者亚组,包括初次诊断为 IIIB-IIIC 期 EOC 且减瘤手术后残留肿瘤 > 1cm 的患者,以及 IV 期 EOC 患者。在数据收集方面,直接医疗成本数据来自泰国的成本数据库,临床参数数据来源于 GOG-218 和 ICON-7 研究,效用信息则通过对高危 EOC 患者亚组的访谈收集。此外,研究人员还进行了单向和概率敏感性分析,以评估参数的不确定性。
在研究结果部分,成本效用分析显示,从提供者和社会的角度来看,与单独使用 CP 相比,采用 GOG-218 方案添加 BEV 的增量成本效益比(ICER)分别为每获得一个 QALY 需 31,266 美元和 31,966 美元;采用 ICON-7 方案添加 BEV 的 ICER 分别为每获得一个 QALY 需 14,331 美元和 15,003 美元。而根据泰国的支付意愿阈值(每获得一个 QALY 为 4,571 美元),使用 BEV 作为 GOG-218 和 ICON-7 方案的成本效益概率分别为 0% 和 3%。
不确定性分析表明,ICON-7 方案中添加 BEV 的 ICER 值明显低于 GOG-218 方案。影响 ICER 的三个最重要参数分别是 BEV 治疗下无进展到进展的转移概率、单独 CP 治疗下无进展到进展的转移概率,以及 BEV 治疗下进展到死亡的转移概率。当 BEV 治疗下这些转移概率降低时,意味着无进展生存期(PFS)或总生存期(OS)延长,ICER 值会降低。如果 BEV 成本降低 70%,其 ICER 将低于支付意愿阈值。
在讨论部分,研究人员指出,BEV 作为一种昂贵的靶向癌症治疗药物,目前的研究未评估其与 PARP 抑制剂联合使用的成本效益。虽然此前在西方国家的研究表明,使用 BEV 作为卵巢癌的一线治疗并不具有成本效益,但这是亚洲国家首次开展此类研究,具有重要的意义。研究结果显示,基于泰国的支付意愿阈值,添加 BEV 的 GOG-218 或 ICON-7 方案在提供者和社会角度均不具有成本效益。然而,ICON-7 方案相对更具潜在效益,尤其是当 BEV 成本降低时。
总的来说,这项研究为泰国医疗政策制定者提供了关键的决策依据。如果 BEV 的价格能够降低 70%,那么将其纳入治疗高危 EOC 患者的方案可能更具成本效益。同时,研究也为未来进一步研究 BEV 在卵巢癌治疗中的应用,以及其他类似联合治疗方案的成本效益评估,奠定了重要的基础。未来研究可进一步探索预测生物标志物,以实现个性化治疗,并综合考虑 BEV 在后续治疗中的成本效益。