综述：Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor（ETI）对囊性纤维化（CF）患者身体成分的影响

《European Journal of Clinical Nutrition》：A systematic review of the impact of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor on body composition in people with cystic fibrosis

ETI 改善了囊性纤维化（CF）患者的肺功能等，本综述探讨其对患者身体成分的影响。

　　

Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor（ETI）对囊性纤维化（CF）患者身体成分的影响

一、引言

囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种常见的遗传性疾病，严重影响患者的生活质量和寿命。Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor（ETI）的出现，为 CF 患者带来了新的希望。它已被证实能够改善 CF 患者的肺功能、延长寿命并提高体重指数（BMI）。然而，ETI 对 CF 患者身体成分的影响尚不明确。本系统综述旨在评估 ETI 对 CF 患者身体成分的影响，为临床治疗和进一步研究提供参考。

二、研究方法

本次研究通过检索 MEDLINE、EMBASE、CINAHL 和 Cochrane 对照试验中心注册库，广泛收集相关文献。运用 Joanna Briggs Institute 批判性评价工具对文献质量进行评估，确保研究的可靠性。对研究结果进行叙述性总结，以便更直观地呈现研究发现。

三、研究结果

（一）研究概况

本次共纳入 5 项观察性队列研究，总计 185 名参与者。这些研究从不同角度对 ETI 治疗 CF 患者的身体成分变化进行了观察和分析。

（二）身体成分变化

1. 脂肪质量：3 项研究表明，ETI 治疗后患者的脂肪质量有所增加，增加幅度分别为 7.0 - 8.6 kg、13.2 - 14.3 kg 和 13.4 - 15.5 kg。这意味着 ETI 可能促进了 CF 患者体内脂肪的积累，改善了他们的营养状况。
2. 无脂肪质量：2 项研究显示无脂肪质量增加，变化范围分别为 49.4 - 50.1 kg 和 52.5 - 55 kg；但有 1 项研究报告无脂肪质量下降，从 50.5 kg 降至 48.9 kg 。这种差异可能与研究对象的个体差异、治疗时间以及研究方法的不同有关。
3. 脂肪质量指数和无脂肪质量指数：2 项研究发现，脂肪质量指数（Fat Mass Index，FMI）增加，变化范围为 4.1 - 6.3 kg/m²和 4.7 - 5.4 kg/m²；同时，无脂肪质量指数（Fat - Free Mass Index，FFMI）也有所增加，分别为 17.4 - 17.7 kg/m²和 18.1 - 18.8 kg/m² 。FMI 和 FFMI 的变化进一步反映了 ETI 对 CF 患者身体成分的影响，提示身体脂肪和非脂肪组织的比例发生了改变。
4. 体脂百分比：2 项研究观察到体脂百分比增加，分别从 12.1% 上升至 15.4%，以及从 23.1% 上升至 27.6%。这表明 ETI 可能使 CF 患者的身体脂肪含量相对增加，对整体身体构成产生影响。

（三）研究质量

在这 5 项研究中，4 项被评为低质量，1 项被认为是中等质量。研究质量较低可能是由于样本量较小、研究设计不够严谨、测量方法存在差异等因素，这些因素可能影响研究结果的准确性和可靠性。

四、讨论

（一）ETI 对身体成分的影响

综合各项研究结果，ETI 治疗似乎会导致 CF 患者身体成分发生变化。脂肪质量、脂肪质量指数、无脂肪质量指数和体脂百分比的增加，表明 ETI 可能改善了患者的营养吸收和代谢状况，促进了脂肪和肌肉等组织的生长和积累。然而，无脂肪质量的不一致变化，也说明 ETI 对不同个体的影响可能存在差异，其具体机制还需要进一步深入研究。

（二）研究局限性

尽管本次综述对 ETI 与 CF 患者身体成分的关系进行了探讨，但存在诸多局限性。首先，研究数量有限，难以全面准确地评估 ETI 的影响；其次，研究之间存在较高的异质性，包括研究对象的特征、治疗方案、测量方法等方面的差异，这使得结果的可比性受到影响；此外，研究方法的缺陷，如样本量小、质量评估等级低等，也限制了结论的可靠性。因此，目前还无法对 ETI 引起的身体成分变化的类型和分布得出确切结论。

（三）未来研究方向

鉴于当前研究的局限性，未来需要开展更高质量、更大样本量的长期研究。一方面，深入探究 ETI 影响身体成分的具体分子机制，明确其作用靶点和信号通路；另一方面，进一步观察 ETI 对不同年龄段、不同病情严重程度 CF 患者身体成分的影响，为个性化治疗提供更精准的依据。同时，采用更标准化的测量方法和评估指标，提高研究结果的可比性和可靠性。

五、结论

本系统综述表明，ETI 治疗会使 CF 患者的身体成分发生变化，但由于研究的局限性，无法确定具体的变化类型和分布。这凸显了开展更高质量、长期研究的必要性，以便更深入地了解 ETI 对 CF 患者身体成分的影响，为临床治疗提供更有力的支持，帮助 CF 患者获得更好的治疗效果和生活质量。