帕金森病治疗新突破：瑞典研究揭示深部脑刺激（DBS）最具成本效益

《Neurology and Therapy》：Therapies for Advanced Parkinson’s Disease in Sweden: A Cost-Effectiveness Analysis Using Real-World Data

为探究晚期帕金森病治疗方案的成本效益，瑞典研究人员开展分析，发现 DBS 最具成本效益。

　　帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一种常见的神经退行性疾病，它就像一个隐藏在身体里的 “捣蛋鬼”，悄无声息地破坏着大脑中的多巴胺能神经元。得了帕金森病的患者，不仅会出现手抖、肢体僵硬、行动迟缓等运动症状，还常常被认知问题、疼痛、睡眠障碍等非运动症状困扰。随着病情发展，患者的生活质量会严重下降，自理能力逐渐丧失，给家庭和社会带来沉重的负担。

目前，虽然有多种治疗手段，但对于晚期帕金森病的治疗，一直缺乏足够的成本效益方面的证据。此前的研究没有充分利用瑞典帕金森病登记处的真实世界数据，无法从瑞典的视角进行全面且正式的比较。为了解决这一问题，来自瑞典乌普萨拉大学（Uppsala University）和瑞士美敦力公司（Medtronic）等机构的研究人员展开了一项研究，旨在分析不同治疗方案的成本效益，相关成果发表在《Neurology and Therapy》上。

研究人员构建了一个状态转移（马尔可夫，Markov）模型，结合短期临床结果数据和长期疾病进展估计，同时应用特定健康状态的成本和效用（生活质量估计）来评估不同治疗组的总成本、生命年（LYs）和质量调整生命年（QALYs）。研究中的数据来源广泛，患者人口统计学数据基于 Deuschl（2006）研究的受试者，短期和长期临床结果数据分别来自不同研究，成本数据依据瑞典帕金森病登记处数据及其他多种渠道，效用数据则来自瑞典帕金森病登记处。

研究结果显示，在 20 年的时间跨度内，深部脑刺激（deep brain stimulation，DBS）联合最佳药物治疗（best medical therapy，BMT）是最具成本效益的干预措施。在四个治疗组中，DBS 预计成本最低且效果最佳，无论是在生命年还是质量调整生命年方面都表现出色，它能够以更低的成本为患者带来更多的健康收益。左旋多巴 - 卡比多巴肠凝胶（levodopa-carbidopa intestinal gel，LCIG）联合 BMT 则优于持续皮下阿扑吗啡输注（continuous subcutaneous apomorphine infusion，CSAI）联合 BMT 和单纯 BMT，CSAI 联合 BMT 成本最高且性价比不佳。

在敏感性分析中，研究人员发现疾病进展的相对风险以及最晚期健康状态下家庭护理和疗养院护理的成本是影响成本效益的关键因素。当降低 DBS 组中疾病进展的可能性时，成本效益会提高；而在疾病晚期，相关护理成本的变化对整体成本效益影响较大。

研究结论表明，DBS 在瑞典的医疗环境下是一种成本效益较高的资源利用方式，这一结果为临床治疗决策提供了重要参考，进一步支持了当前瑞典的治疗指南中对 DBS 的高度推荐。然而，研究也存在一些局限性。例如，所有干预措施的长期临床结果数据都存在缺失，导致不同治疗组的长期疾病进展概率只能假设相同；临床数据来源于不同研究，患者群体存在差异；单位成本未根据治疗组差异调整，可能存在部分重复计算；健康状态效用基于英国偏好权重，应用瑞典偏好权重可能会使结果更贴合瑞典实际情况等。

尽管存在不足，但这项研究首次将临床试验的特定治疗数据与瑞典当地的成本和生活质量真实世界数据相结合，为帕金森病治疗的卫生经济学研究开辟了新的道路。未来，还需要更可靠的中长期临床数据来进一步明确各干预措施的成本效益，探索不同辅助设备治疗方案的组合应用，以及考虑患者年龄分布等因素对成本效益的影响。这不仅有助于优化帕金森病的治疗策略，还能为有限的医疗资源分配提供更科学的依据，让更多帕金森病患者受益。