新型药物疗法：ATTR心肌病的新选择与糖尿病患者流感疫苗推荐

《MMW - Fortschritte der Medizin》：Bei Diabetes an die Grippeimpfung denken

研究人员针对 ATTR心肌病和糖尿病患者流感防治开展研究，发现新疗法和推荐疫苗，意义重大。

　　在医学的广阔领域中，疾病的治疗始终是人们关注的焦点。转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（Transthyretin-Amyloidose with Cardiomyopathy，ATTR-CM）是一种棘手的浸润性全身性疾病，由于淀粉样纤维（Amyloid fibrils）在心肌等部位累积而引发。患者不仅会出现双侧腕管综合征、椎管狭窄或肱二头肌肌腱断裂等心脏外症状，还会面临心力衰竭、心律失常、心肌壁增厚以及 N 末端 B 型利钠肽原（NT-proBNP）水平升高等问题，严重影响生活质量和生命健康。而对于糖尿病患者来说，流感感染犹如一颗 “定时炸弹”，会使基础疾病恶化，导致住院率和死亡率升高。在这样的背景下，寻找有效的治疗方法和预防措施迫在眉睫。

来自德国的研究人员积极投身于相关研究。针对 ATTR-CM，他们对一种名为阿考拉米地（Acoramidis，商品名 Beyonttra? ）的药物展开研究；对于糖尿病患者的流感防治，研究人员聚焦于流感疫苗的选择。这些研究成果发表在《MMW - Fortschritte der Medizin》上，为相关疾病的治疗和预防带来了新的希望。

在研究方法上，针对 Acoramidis 治疗 ATTR-CM，研究人员开展了一项双盲 III 期研究（ATTRibuteCM）。该研究纳入了 632 名患者，进行了为期 30 个月的观察。在糖尿病患者流感疫苗的研究中，主要依据专业学会的建议以及对不同疫苗特性的分析。

下面来看具体的研究结果：

• ATTR-CM 的新疗法：阿考拉米地的出现为 ATTR-CM 的治疗提供了新选择。它能够近乎完全稳定转甲状腺素蛋白（Transthyretin，TTR），进而阻止更多淀粉样纤维的形成。在 ATTRibuteCM 研究中，以总死亡率、心血管疾病导致的住院率、NT-proBNP 水平和 6 分钟步行测试为主要终点进行分层分析。结果显示，在死亡率和住院率方面，相对风险降低了 42%（p = 0.005） ，且在治疗三个月后效果显著，住院风险降低了 50.4%。同时，患者的运动耐量和生活质量得到改善，药物耐受性良好。
• 糖尿病患者的流感疫苗推荐：专业学会建议，对于患有慢性疾病如糖尿病的人群，以及 60 岁以上的老人，应使用高剂量疫苗。Efluelda? 作为一种高剂量的灭活流感病毒疫苗，专门为 60 岁以上人群研发，符合德国常设疫苗委员会（St?ndige Impfkommission，STIKO）的现行建议。德国心脏病学会（Deutsche Gesellschaft für Kardiologie，DGK）和德国糖尿病学会（Deutsche Diabetes Gesellschaft，DDG）推荐其为心脏病和 / 或糖尿病等易感人群的唯一疫苗，并指出只有在高剂量疫苗供应不足时，才考虑使用佐剂疫苗。

综合上述研究，这些成果具有重要意义。对于 ATTR-CM 患者而言，阿考拉米地为他们带来了新的治疗希望，有望延缓疾病进展，改善生活质量，降低死亡率和住院率。而对于糖尿病患者，明确推荐高剂量疫苗 Efluelda? ，有助于降低流感感染导致的基础疾病恶化风险，减少住院和死亡情况的发生。这些研究成果为临床治疗和疾病预防提供了有力的依据，推动了医学领域在相关疾病研究上的进步，让更多患者能够从中受益，在未来的医学实践中，有望改变现有的治疗和预防格局，为更多患者的健康保驾护航。