西罗莫司（Sirolimus）12 周血清水平预测格雷夫斯眼病（GO）24 周治疗效果

《Journal of Endocrinological Investigation》：Serum levels of rapamycin predict the response of Graves’ orbitopathy to sirolimus

为探究西罗莫司（Sirolimus）12 周血清水平能否预测 GO 24 周治疗效果，研究发现 12 周血清西罗莫司水平可预测。

　　研究背景：与甲泼尼龙相比，接受西罗莫司（雷帕霉素，Sirolimus）治疗 12 周的格雷夫斯眼病（Graves’ orbitopathy，GO）患者在 24 周时反应更佳。本研究旨在探究第 12 周的西罗莫司血清水平是否能预测第 24 周 GO 的治疗效果。
研究方法：对 30 例（男性 4 例，女性 26 例，年龄 61.3±9.62 岁）中重度活动性 GO 患者进行回顾性调查，这些患者接受西罗莫司治疗（第一天 2mg，之后每日 0.5mg，持续 12 周） 。主要研究结果：通过综合评估，对比第 24 周 GO 治疗有反应者和无反应者在第 12 周的西罗莫司血清水平。次要研究结果：确定第 12 周西罗莫司浓度的临界值，用于预测治疗反应。
研究结果：在第 24 周，总体上 GO 治疗有反应者为 18 例（60%），无反应者为 12 例（40%）。第 24 周有反应者在第 12 周的血清西罗莫司水平更高 [4.6 (2.2) ng/mL 对比无反应者的 2.8 (1.6) ng/mL；平均差异为 1.7；95% 置信区间为 0.1 至 3.1；P = 0.034]。确定第 12 周血清西罗莫司的临界值为 3.5ng/mL；第 24 周 GO 有反应者中血清西罗莫司水平≥3.5ng/mL 的比例高于无反应者 [13/18 (72.2%) 对比 3/12 (25%)；优势比 (OR)：7.8；95% 置信区间为 1.4 至 41.2；P = 0.015]，阳性预测值为 81.2%（95% 置信区间为 60.9 至 92.3），敏感性为 72.2%（95% 置信区间为 46.5 至 90.3），特异性为 75%（95% 置信区间为 42.8 至 94.5）。
研究结论：第 12 周的西罗莫司血清水平可预测第 24 周 GO 的治疗反应，这表明西罗莫司与 GO 治疗结果之间可能存在剂量依赖关系。