一次夜间服用钠氧bate（ON-SXB）治疗嗜睡症早期疗效的后验分析

《CNS Drugs》：Assessing Early Efficacy After Initiation of Once-Nightly Sodium Oxybate (ON-SXB; FT218) in Participants with Narcolepsy Type 1 or 2: A Post Hoc Analysis from the Phase 3 REST-ON Trial

本研究聚焦于解决嗜睡症患者早期治疗反应不足的问题，通过后验分析评估一次夜间钠氧bate（ON-SXB）在治疗嗜睡症1型和2型患者中的早期疗效，结果显示其在治疗第1周和第2周即可显著改善日间嗜睡、睡眠质量和睡眠恢复性，为临床治疗提供重要参考。

　　嗜睡症是一种以日间嗜睡（EDS）、猝倒、夜间睡眠中断等为主要症状的罕见慢性疾病。目前的治疗方案多只能部分改善症状，且治疗依从性不佳。为了探索更有效的治疗方案，国外研究人员开展了一项后验分析研究，旨在评估一次夜间钠氧bate（ON-SXB）在治疗嗜睡症中的早期疗效。研究结果显示，ON-SXB在治疗第1周和第2周即可显著改善患者的日间嗜睡、睡眠质量和睡眠恢复性，且具有良好的耐受性。这一发现为临床医生在治疗嗜睡症时提供了新的选择和期望设定依据，有助于提高患者的治疗依从性和临床疗效。该研究发表在《CNS Drugs》杂志上。

为了评估ON-SXB的早期疗效，研究人员采用了后验分析的方法，对REST-ON试验数据进行了深入挖掘。REST-ON是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验，纳入了16岁及以上的嗜睡症1型和2型患者，随机分为ON-SXB组和安慰剂组。研究中使用了Epworth嗜睡量表（ESS）评分、视觉模拟量表（VAS）评估睡眠质量和睡眠恢复性等指标来衡量治疗效果。样本队列来源于多个临床研究中心。

研究结果显示，在治疗第1周（4.5 g剂量）时，ON-SXB组患者的睡眠质量（LSMD，3.6 [95% CI 1.1–6.1]; P < 0.01）和睡眠恢复性（LSMD，3.2 [95% CI 0.5–5.9]; P < 0.05）显著优于安慰剂组，日间嗜睡（ESS评分）也有数值上的改善（LSMD，?0.7 [95% CI ?1.6到0.2]; P = 0.143）。到了治疗第2周（6 g剂量），ON-SXB组在日间嗜睡（LSMD，?1.3 [95% CI ?2.4到?0.2]; P < 0.02）、睡眠质量（LSMD，7.0 [95% CI 3.8–10.1]; P < 0.001）和睡眠恢复性（LSMD，5.8 [95% CI 2.3–9.4]; P = 0.001）方面均显著优于安慰剂组。这些结果表明，ON-SXB在治疗早期即可为患者带来显著的临床获益。

在讨论部分，研究人员指出，ON-SXB的早期疗效对于提高患者的治疗依从性具有重要意义。由于嗜睡症患者常因治疗依从性不佳而导致临床效果不理想，而ON-SXB在治疗第1-2周即可显现疗效，这有助于增强患者对治疗的信心，从而提高治疗依从性。此外，研究还发现，ON-SXB的不良反应多为轻中度，且随着剂量稳定而逐渐减少，这也为其在临床中的应用提供了安全性保障。尽管研究存在一定的局限性，如为后验分析且未进行多重性检验，但其结果仍为临床医生在治疗嗜睡症时提供了有价值的参考，有助于优化治疗方案，改善患者的生活质量。