评估马凡综合征患者家庭功能与生活质量关联的重要发现

《Quality of Life Research》：Family functioning and health-related quality of life in children and young adults with Marfan syndrome

研究人员评估参与儿科心脏网络（PHN）马凡试验儿童和青年的家庭功能与生活质量关联，发现二者有关，或可干预。

　　研究目的：评估参与儿科心脏网络（Pediatric Heart Network，PHN）马凡试验（Marfan Trial）的大量多中心儿童和青年马凡综合征（Marfan syndrome，MFS）患者的家庭功能（Family functioning，FF），以及其与生活质量（Quality of life，QOL）的关联。研究方法：在参与 PHN 马凡试验的 608 名患者中，359 个家庭在试验三年后的最终访视时，完成了以下一项或多项评估：家庭评估设备（Family Assessment Device，FAD）的一般功能子量表、家庭管理测量（Family Management Measure，FaMM）的病情管理能力模块，以及儿童生活质量量表（Pediatric Quality of Life Inventory，PedsQL）。研究人员检查了 FAD 和 FaMM 评分与患者相关因素之间的相关性，并使用线性回归确定 FAD、FaMM、患者相关因素和 PedsQL 之间的关系。研究结果：自我报告显示，25% 的家庭功能受损（FAD 评分＞2）；家长报告显示，9% 的家庭功能受损。FAD 和 FaMM 呈负相关（R=-0.41，p＜0.001）。较高（较差）的 FAD 评分与患者报告的更多症状相关（R=0.17，p=0.003），且与较低的生活质量相关（R=-0.28，p＜0.001），这一关联独立于其他通常与生活质量相关的因素。研究结论：在 MFS 患者中，家庭功能障碍和更多症状独立地与较差的生活质量相关。这表明，针对家庭功能障碍和症状的干预措施，可能会对 MFS 患者及其家庭的生活质量产生积极影响。