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为评估复发性事件统计模型性能，研究人员对比哮喘和癫痫模型，发现 PWP 模型表现最佳。
在医学领域，许多慢性疾病，像癫痫和哮喘，都有一个显著特点 —— 复发性事件频繁发生。这些复发性事件可不是小事，它们是导致患者病情加重、甚至死亡的重要因素，还会带来沉重的医疗负担和间接的经济损失，比如患者因病无法工作造成的收入减少。
以往研究在探讨这些疾病的复发性事件时，存在不少问题。研究人员常常只关注治疗前或治疗方案改变前发生的事件数量，忽视了其他时段的事件信息。而且，大量的研究都聚焦于 “时间到事件” 的结果，像癫痫患者达到 12 个月无发作缓解期的时间、治疗失败的时间等，这样一来，很多重要的时间信息就被遗漏了。
为了解决这些问题，来自英国利物浦大学等机构的研究人员开展了一项极具意义的研究。他们的研究成果发表在《Diagnostic and Prognostic Research》上。
在这项研究中，研究人员选取了哮喘和癫痫这两种疾病作为研究对象，它们的事件发生频率一低一高，具有典型性。研究人员使用了 R 4.4.0 统计软件，通过一系列严谨的实验，对比分析了不同统计模型在分析这两种疾病复发性事件时的性能表现。
研究人员用到的主要技术方法包括：利用 Optimum Patient Care Research Database（OPCRD）中的哮喘数据和 Standard Versus New Antiepileptic Drug（SANAD）研究中的癫痫数据进行分析；采用计数模型（负二项式模型（negative binomial）和零膨胀负二项式模型（zero-inflated negative binomial））以及 Cox 模型的变体（Andersen-Gill 和 Prentice, Williams and Peterson（PWP）模型）来评估复发风险；通过数值（均方根预测误差（root mean square prediction error，RMSPE）、平均绝对预测误差（mean absolute prediction error，MAPE）和预测偏差）和图形（校准图和 Bland–Altman 图）方法来评估模型性能 。
下面来看看具体的研究结果：
- 人口统计学数据：哮喘数据显示，女性和吸烟者哮喘发作次数更多，有过发作史的患者未来发作可能性更大，2008 年后，3 年观察期内不到四分之一的患者有发作记录。癫痫数据表明，患者在随机分配的三种治疗方案下，除了随机化前的年癫痫发作率有差异外，其他特征相似，30% 的患者在研究期间未发作。
- 协变量效应：在哮喘模型中，不同模型对协变量的解释不同。负二项式模型中，当前吸烟者的调整优势比为 1.32，意味着吸烟患者发作可能性比不吸烟患者高 32%；零膨胀负二项式模型的计数成分显示，有过发作史的患者调整相对风险为 1.40，发作可能性高 40% 。癫痫模型中，除零膨胀模型逻辑成分中性别效应外，其他模型结果较一致，显示女性癫痫发作率更高。
- 模型性能的数值评估：对于哮喘数据，负二项式和零膨胀负二项式模型的 RMSPE 和 MAPE 值较高，模型拟合不佳；Andersen-Gill 和 PWP 模型的 MAPE 和 RMSPE 较小，但预测误差大。对于癫痫数据，PWP 模型在 RMSPE、MAPE 和预测偏差方面表现最佳，其他模型存在高估等问题。
- 模型性能的图形评估：校准图显示，哮喘和癫痫数据中，PWP 模型拟合效果最好，其他模型拟合线与理想线偏差较大。Bland–Altman 图表明，癫痫数据中 PWP-TT 模型的观测值与预期值差异更小，一致性更好。
研究结论和讨论部分指出，通过数值和图形方法评估，PWP 模型在哮喘和癫痫数据集上表现最佳，能使预测事件计数与观测值最接近。但负二项式模型在哮喘低事件率数据上表现相对较好。目前研究存在一些局限性，比如癫痫数据中事件时间需估算，SANAD 试验患者队列有选择性，OPCRD 数据存在噪声等。未来还需要开发评估复发性事件预测模型区分度的方法，开展更多模拟研究，并开发相关软件包。
这项研究意义重大，它首次成功应用现有方法评估复发性事件预测模型的性能，为未来慢性疾病复发性事件的建模提供了重要参考，有望推动更合适的临床预测模型的发展，从而改善治疗方案选择和患者咨询服务，为患者带来更好的医疗体验和治疗效果。
