CTI-2：急性髓系白血病（AML）治疗的新希望 —— 靶向核仁周区（PNC）的潜在药物

为改善 AML 治疗效果，研究人员探究 CTI-2 抗 AML 活性，发现其对 FLT3-ITD 突变细胞效果更佳，意义重大。

　　急性髓系白血病（AML）是一种起源于未成熟髓细胞的恶性克隆性血液肿瘤，是成年人中最常见的白血病类型。基于阿糖胞苷和蒽环类药物的传统化疗方案复发率较高。因此，探索新型靶向疗法对于改善 AML 的治疗效果至关重要。在这项研究中，研究人员发现 CTI-2，一种新型的核仁周区（PNC）抑制剂，具有潜在的抗 AML 活性，且安全性良好。与野生型 FLT3 的 AML 细胞相比，CTI-2 能通过内源性凋亡途径，诱导 FLT3-ITD 突变的 AML 细胞发生更显著的凋亡。此外，通过分子对接分析，研究人员确定 MK2 和 Pim-1 是 CTI-2 的潜在靶点。CTI-2 降低了 c-Myc 的整体表达水平和磷酸化程度，而这两者分别受 MK2 和 Pim-1 的调控。值得注意的是，CTI-2 对 FLT3-ITD 突变细胞中的 c-Myc 具有更强的抑制作用，这可能是 CTI-2 在这一特定 AML 细胞亚群中疗效增强的原因。总之，该研究对 CTI-2 的抗 AML 活性及其潜在机制进行了初步探究。这些结果为靶向 PNC 治疗 AML 提供了线索。