机器学习赋能临床试验质量容忍限风险评估：创新监测方案引领变革

为解决传统临床试验监测弊端，研究人员开展基于机器学习的 QTL 风险评估研究，有望保障患者安全、降本增效。

　　传统的临床试验监测过程严重依赖现场访视以及对通过电子数据采集（Electronic Data Capture，EDC）系统上报的累积患者数据进行人工审核，既耗时又耗费资源。最近出现的基于风险的监测（Risk-Based Monitoring，RBM）和质量容忍限（Quality Tolerance Limit，QTL）框架，为传统的基于源数据核查（Source Data Verification，SDV）的质量保证提供了更高效的替代方案。这些框架旨在主动识别影响患者安全和数据完整性的系统性问题。本文提出了一种基于机器学习的方法，用于实现对临床试验 QTL 风险评估的实时、自动化监测。与传统质量保证过程中基于单一来源数据和任意设定固定阈值评估 QTL 不同，研究利用 QTL-ML 框架整合多个临床领域的信息，在临床项目、研究、试验点和患者层面预测各类 QTL。此外，该方法无需假设，不依赖历史预期，而是依据动态积累的试验数据自动预测质量容忍限风险。这一嵌入国际人用药品注册技术协调会 E6（International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use E6，ICH-E6）推荐的 RBM 原则的创新性机器学习 QTL 监测解决方案，有潜力改变申办方保护患者安全的能力，缩短试验周期，并降低试验成本。