设计皮下医疗器械患者偏好研究：融入卫生当局科学建议与患者视角

研究人员开展皮下医疗器械患者偏好研究，融入多方建议，为相关决策提供依据。

　　在医疗产品决策中，患者偏好数据（Patient Experience Data，PED）愈发重要，它能为医疗产品决策提供关键信息，助力做出更贴合患者需求的决策。然而，目前在使用 PED 时存在诸多问题。一方面，后勤保障方面的难题阻碍了美国食品药品监督管理局（FDA）及时获取和利用 PED；另一方面，在患者偏好研究（Patient Preference Study，PPS）设计过程中，与监管机构或卫生技术评估（Health Technology Assessment，HTA）机构的咨询实例有限，这使得学习和改进相关流程变得困难，也不利于推动更多人在研究设计时寻求建议与达成共识。此外，尽管患者伙伴在 PPS 设计中的参与度有所提高，但仍有很大的发展空间。

为了解决这些问题，诺华制药（Novartis Pharma AG）等机构的研究人员开展了一项针对皮下（Subcutaneous，SC）给药医疗器械的患者偏好研究。该研究旨在量化美国多发性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）患者对不同设备和给药特征属性的偏好及相对重要性，其成果对医疗器械的设计和决策制定具有重要意义。该研究成果发表在《Therapeutic Innovation & Regulatory Science》杂志上。

研究人员主要采用了以下关键技术方法：

1. 定性研究：通过电话访谈等方式，与患者、护理人员及医疗保健人员（Health Care Provider，HCP）进行交流，了解他们对 SC 注射相关属性的看法和重要性评级。
2. 离散选择实验（Discrete Choice Experiment，DCE）：计划运用该实验深入探究患者对不同设备特征的偏好及权衡，以量化患者偏好和属性的相对重要性。
3. 多利益相关者协作：与患者伙伴密切合作，从研究设计到结果解读全程参与，并与 FDA 进行科学咨询，获取专业建议。

研究结果如下：

1. 定性研究预 FDA 会议及患者伙伴对定量研究的输入：通过对美国和英国患者及 HCP 的定性研究发现，患者认为易于注射、简单易懂的说明以及可在家使用的设备最为重要；HCP 则认为易于培训患者使用设备等属性较为重要。患者伙伴的反馈对研究设计和材料改进起到了关键作用，部分建议与 FDA 后续的反馈一致。
2. FDA 科学建议及 PPS 研究设计的考虑因素：FDA 的科学建议使研究设计得到显著优化，研究范围聚焦于美国 MS 患者，以确保样本的代表性和研究结果的有效性。同时，FDA 指出某些属性（如患者支付额外自付费用的意愿）在收益 - 风险评估中不用于决策，因此研究重点仅关注设备特征。此外，还需确保研究对象的多样性、子组样本量足够、诊断可靠，并进行额外的定性研究以优化属性和水平。
3. 对 MS 患者的额外定性研究：完善 DCE 的属性和水平（A&L）网格：对 24 名美国 MS 患者进行额外定性研究，采用概念引出（Concept Elicitation，CE）和认知反馈（Cognitive Debriefing，CD）相结合的方法。结果表明，现有 A&L 网格涵盖了与 MS 患者决策相关的概念，样本量足以代表一般 MS 患者群体。大多数患者对属性和水平理解良好，但对设备类型和持续时间等部分属性的个别水平存在误解。最终，根据患者反馈对 A&L 网格进行了完善。

研究结论和讨论部分指出，该研究采用以患者为中心的共创方法，充分融入患者伙伴的意见，并结合 FDA 的科学建议，确保了 PPS 的优化设计，有望得出可靠的研究结果，满足利益相关者的期望和需求，为决策提供有力支持 。同时，研究过程中与 FDA 的合作顺畅且高效，为其他研究提供了良好的范例。然而，研究也存在一定局限性，如基于虚拟研究环境中的假设设备和特征，患者未实际接触设备。总体而言，该研究为医疗器械的设计和开发提供了有价值的参考，推动了患者偏好研究领域的发展，有助于在未来开发出更符合患者需求的医疗器械。