综述：袋肛管及阴道瘘结局测量工具的系统评价：基于 COSMIN 的分析

这篇综述评估了袋瘘研究中使用的结局测量工具（OMIs），发现现有工具存在不足，需开发新的患者报告结局测量工具（PROMs）。

　　

袋肛管及阴道瘘结局测量工具的系统评价：基于 COSMIN 的分析

回肠肛管袋手术旨在通过创建一个类似直肠的小肠 “袋”，让接受直肠结肠切除术的患者摆脱永久性造口，进而提升生活质量（Quality of Life，QoL）。然而，袋相关瘘管作为该手术的严重并发症，常引发疼痛、排泄物渗漏、感染及反复脓肿等症状，极大地降低了患者的生活质量，还显著增加了袋失败风险，部分患者最终不得不接受永久性造口。目前针对袋瘘的治疗证据参差不齐，相关研究在结局测量方面也存在诸多问题，比如使用定义模糊、异质性大的结局指标，这给袋瘘的管理带来了困难。

在这样的背景下，开展一项系统评价研究显得尤为重要。该研究依据 COSMIN 指南，全面识别了回肠肛管袋瘘研究中使用的所有结局测量工具（Outcome Measurement Instruments，OMIs），涵盖患者报告结局测量（Patient-Reported Outcome Measures，PROMs）和临床医生报告结局测量（Clinician-Reported Outcome Measures，ClinROMs），并对这些工具的质量进行评估，旨在为未来制定标准化的核心结局测量集筛选出最佳工具。

研究人员从 OVID Medline、Embase 和 CENTRAL 数据库中检索了 1978 年至 2024 年 2 月期间的相关文献，同时通过交叉引用关键综述文章的参考文献来识别灰色文献和相关 OMIs。在筛选文献时，两位作者独立对标题和摘要进行筛选，如有分歧则与资深作者讨论解决，数据提取和筛选过程借助 Covidence 系统评价软件完成。对于 OMIs 的评估，研究人员使用了预定义表格依据 COSMIN 指南进行，同时运用 GRADE 方法评估证据质量，由于研究的多样性，最终采用定性总结的方式呈现结果。

在研究筛选阶段，最初检索到 1201 条记录，去除 271 条重复记录后，对 961 条独特研究进行初步筛选，排除 831 条不符合标准的记录，随后对 130 篇文章进行全文审查，又排除 39 篇，最终 91 项研究符合纳入标准。这些研究中，多数为观察性队列研究或病例系列，半数研究在英国或美国开展，研究重点多为手术干预的结局，且近期出现了利用干细胞治疗的趋势。研究涉及的患者平均年龄 40 岁，女性占比 80.8%，835 例患者患有袋阴道瘘，258 例患有袋会阴或肛瘘，其余为袋手术的非瘘管并发症。

研究共识别出 13 种 OMIs，其中 3 种为袋特异性工具，但均未在袋瘘患者的临床试验中使用或验证。在评估的 OMIs 中，用于评估生活质量的 PROMs 较少，仅 17.6% 的研究使用了 PROMs 进行生活质量评估。像 Cleveland Clinic Foundation Pelvic Pouch Questionnaire（CCFPPQ）和 Oresland pouch function（OPF）等工具虽评估了多种结局，但在开发过程中未充分考虑患者因素，且相关信息有限。而 Pouchitis Disease Activity Index（PouchitisDAI）及其改良版本（mPDAI）虽在评估袋炎方面有一定应用，但在内容效度、患者参与度等方面存在不足。

从测量属性评估结果来看，多数 OMIs 在可靠性、有效性和反应性等关键领域表现不佳。例如，在内容效度方面，部分工具缺乏对开发方法的描述，导致评分不明确；结构效度仅能对 SF-36 和 GIQLI 进行评估且二者达标，其他工具因缺乏相关分析无法评估。在内部一致性方面，多数 ClinROMs 和袋特异性 PROMs 未报告数据，部分通用 PROMs 达标。在跨文化效度方面，部分工具达标。在重测信度方面，部分工具达标或不达标。测量误差方面，仅 SF-36 被评为达标。在效标效度和结构效度方面，不同工具各有表现，部分 ClinROMs 和通用 PROMs 以及袋特异性的 IPSSS 在相应评估中获得足够评分，部分指标还展现出了反应性。

综合来看，现有针对袋相关瘘管的 OMIs 存在诸多不足，缺乏专门为该患者群体验证的 PROMs，且很少有工具在开发过程中充分考虑患者因素。虽然部分工具如 SF-36 和 IBDQ 在测量属性上表现相对较好，但它们并未在袋瘘患者中进行验证。目前迫切需要开发一种专门针对袋瘘患者生活质量评估的高质量 PROMs，并且该工具应让患者充分参与开发过程，同时进行严格的心理测量学评估。未来还需开展纵向研究，以评估 PROMs 对疾病状态和治疗干预变化的反应性，从而更好地理解袋瘘患者面临的复杂问题，提高袋瘘研究的质量、一致性和可比性。