铁羧麦芽糖：儿童血透依赖型慢性肾病贫血管理的创新之选

为改善儿童血透依赖型慢性肾病贫血管理，研究发现铁羧麦芽糖（FCM）有效且具成本效益。

　　在儿童慢性肾病（CKD）的世界里，贫血就像一个 “隐藏的敌人”，悄悄地影响着孩子们的健康。对于那些需要血液透析的 CKD 患儿来说，情况更为棘手。他们不仅要承受疾病的痛苦，还面临着缺铁性贫血带来的诸多问题。缺铁性贫血会降低患儿的生活质量，还显著增加了心血管疾病的发病风险，而心血管疾病是导致肾衰竭儿童死亡的主要原因之一。

以往，静脉注射铁蔗糖（IS）是治疗这类患儿贫血的常用方法，但它存在不少弊端。铁蔗糖需要频繁输注，这不仅给患儿和家庭带来了沉重的负担，还存在过敏反应的风险。因此，寻找一种更高效、更安全的替代疗法迫在眉睫。

英国曼彻斯特大学医院 NHS 信托基金会皇家曼彻斯特儿童医院儿科肾病科的研究人员，开展了一项旨在探索儿童血液透析依赖型 CKD 患者贫血管理新方法的研究。他们将目光聚焦于铁羧麦芽糖（FCM），这是一种新型的静脉铁制剂，具有良好的安全性，且输注频率较低。相关研究成果发表在《Pediatric Nephrology》杂志上。

研究人员采用了单中心、非对照回顾性队列研究方法。研究对象为年龄在 18 岁以下、接受血液透析治疗的 CKD 患儿，排除了患有严重非肾脏合并症的患者。研究过程中，分别使用 Ferinject?（铁羧麦芽糖）和 Venofer?（铁蔗糖）进行治疗，剂量根据患儿体重（mg/kg）计算。通过收集患儿静脉注射铁剂前后的血红蛋白水平、转铁蛋白饱和度和网织红细胞血红蛋白含量等实验室数据，并进行统计分析，评估两种药物的疗效和成本效益。

研究结果令人振奋：

1. FCM 治疗儿童血透依赖型 CKD 贫血有效：在接受 FCM 治疗的家庭血液透析患儿队列中，给药 1 个月后，平均血红蛋白水平显著升高，且在 2 个月和 3 个月后仍保持稳定。转铁蛋白饱和度和网织红细胞血红蛋白含量也在治疗后显著增加。在治疗前，这些指标均未达到理想水平，但单次 FCM 给药后，各项指标均达到了国家临床优化研究所规定的接受铁治疗儿童的目标范围，且在治疗 3 个月后仍维持在目标范围内，同时未观察到不良事件。这表明 FCM 是治疗这类患儿缺铁性贫血的安全有效方法12。
2. FCM 是 IS 的成本效益替代方案：研究人员对接受 FCM 和 IS 治疗的患儿进行了为期 12 个月的对比分析，发现两组患儿的血红蛋白水平、转铁蛋白饱和度和网织红细胞血红蛋白含量没有显著差异。然而，在成本方面，差异却十分明显。接受 IS 治疗的中心血液透析患儿每月需要进行 4 次静脉铁输注，以维持指标在目标范围内；而接受 FCM 治疗的家庭血液透析患儿每 2.5 个月仅需输注 1 次。进一步的成本分析显示，IS 治疗的平均每月费用为 202.47 英镑，而 FCM 仅为 41.79 英镑，FCM 每月的治疗成本约为 IS 的五分之一。这充分说明 FCM 在维持实验室指标方面与 IS 疗效相当，但在减少输注次数和降低成本方面具有显著优势34。

综合来看，这项研究首次证实了 FCM 在儿童血液透析依赖型 CKD 患者缺铁性贫血治疗中的有效性和实用性。FCM 不仅能有效改善贫血状况，还能减少患儿就医次数，提高治疗的便利性和依从性。其显著的成本效益优势，也为医疗资源的合理分配提供了有力支持。然而，研究也存在一些局限性，如回顾性研究设计可能存在选择偏倚、样本量较小、未对一些混杂因素进行调整等。未来还需要更大规模的前瞻性研究来进一步验证这些结果，深入了解 FCM 在儿童血液透析患者中的长期安全性和疗效。但无论如何，这项研究为儿童肾病领域的贫血治疗开辟了新的方向，为患儿及其家庭带来了新的希望。