Revumenib：攻克白血病的创新靶向药

为治疗 KMT2Ar急性白血病等，研究人员开发 Revumenib，已获美国批准，意义重大。

　　Revumenib（Revuforj^?）是由 Syndax 制药公司研发的一款口服、首创的 menin 抑制剂，用于治疗 KMT2A 重排（KMT2A^r）的急性白血病、NPM1 突变（NPM1^m）的急性髓系白血病（AML）以及实体瘤。menin 与 KMT2A 蛋白复合物之间的相互作用会导致基因表达异常，驱动白血病发生相关的转录过程。通过阻断这种相互作用，Revumenib 能够促进细胞分化，并在 KMT2A^r急性白血病以及其他对 menin 抑制敏感的白血病中发挥抗白血病活性。2024 年 11 月 15 日，Revumenib 在美国首次获批，用于治疗 1 岁及以上成人和儿童复发性或难治性（R/R）伴有 KMT2A 易位的急性白血病。本文总结了 Revumenib 研发直至首次获批过程中的重要里程碑事件。