Macitentan 儿童首次获批：肺动脉高压（PAH）治疗新突破

《Pediatric Drugs》：Macitentan: Pediatric First Approval

为解决儿童肺动脉高压（PAH）的治疗问题，研究人员开展了 Macitentan 用于儿童 PAH 治疗的研究。基于 3 期临床数据，Macitentan 在欧盟和英国获批用于 2 至 < 18 岁、WHO 功能分级 II 至 III 级儿童 PAH 的长期治疗，意义重大。

　　Macitentan（Opsumit^?）是强生公司研发的内皮素受体拮抗剂（ERA），在全球范围内，它作为单一疗法或联合疗法，用于肺动脉高压（PAH）的长期治疗已被广泛认可。2024 年 9 月，基于针对年龄小于 18 岁患者的 3 期临床数据，Macitentan 在欧盟首次获批用于 2 岁至小于 18 岁、世界卫生组织（WHO）功能分级（FC）为 II 至 III 级的儿童 PAH 患者的单一疗法或联合长期治疗。Macitentan 也在英国获批了该适应症。本文总结了 Macitentan 在获得儿童 PAH 长期治疗首次批准历程中的重要节点。