德国癌症中心：伊沙妥昔单抗治疗多发性骨髓瘤的潜在成本效益

为量化伊沙妥昔单抗预防多发性骨髓瘤（MM）患者肾功能不全进展的潜在成本节约，研究发现可节省 3101 - 4642 欧元 / 例。

　　多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM），这个听起来有些陌生的疾病，正悄然影响着不少人的健康。在德国，每年约有 6350 人被诊断出患有 MM，它已然成为继白血病和非霍奇金淋巴瘤之后的第三大常见血液系统疾病。MM 的发病原因大多还不明确，人们猜测可能与工作中接触农药、橡胶加工产品，肥胖以及其他疾病等因素有关。

在 MM 的治疗过程中，肾功能不全（Renal Insufficiency，RI）和急性肾衰竭是常见的并发症，并且肾功能受损还是影响治疗效果和患者死亡率的不利因素。目前针对 MM 的治疗，有多种药物组合可供选择。伊沙妥昔单抗（Isatuximab）作为一种抗 CD38 单克隆抗体，在 MM 治疗中发挥着重要作用。多项研究表明，使用伊沙妥昔单抗可以改善患者的预后，尤其是在肾功能方面。然而，从医院管理和卫生经济学的角度来看，伊沙妥昔单抗对 MM 患者肾功能改善所带来的成本效益还未被明确量化。

为了解决这一问题，来自德国埃森大学医院、汉堡大学医院、科隆大学医院以及 VITIS Healthcare Group 等机构的研究人员 F. Jakobs、P. Ahmadi 等人开展了相关研究，研究成果发表在《Cost Effectiveness and Resource Allocation》杂志上。

研究人员为了量化伊沙妥昔单抗治疗 MM 患者的潜在成本节约，进行了一系列工作。他们回顾性分析了科隆大学医院（University Hospital Cologne，UHC）内科癌症中心 2016 年 1 月 1 日至 2020 年 4 月 30 日的报销数据。通过手术和操作代码（OPS）以及国际疾病分类第 10 版德国修订版（ICD - 10 - GM）来识别符合条件的患者。研究排除了计费信息不足、进行过单采（OPS 代码：5 - 410）、自体干细胞移植（OPS 代码：5 - 411 或 8 - 805）以及接受过一线或二线治疗相关药物（如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等）治疗的患者。之后，研究人员根据肾功能不全的严重程度构建亚组，并通过模拟肾功能改善的情况，来量化其对德国诊断相关组（G - DRG）关税的影响，进而评估潜在的成本节约。

在研究结果方面，研究人员最初从病历数据中识别出 720 例未达到完全缓解（C90.00）的 MM 病例。经过一系列排除标准筛选后，最终纳入分析的数据为 74 例病例，代表 63 名患者。这些患者的中位年龄为 64.5 岁，男性居多。研究发现，患者的中位住院时间为 13 天，46.0% 的病例被转入重症监护病房（ICU），13.5% 的病例在 ICU 接受机械通气。在 G - DRG 关税方面，共识别出 6 种不同的关税，其中最常见的是 R61H（“淋巴瘤和非急性白血病无特定并发症”）和 R61D（“淋巴瘤和非急性白血病”）。在肾功能不全的亚组分析中，40 例患者被诊断为急性肾衰竭（ICD - 10 - GM 代码：N17），34 例患者被诊断为慢性肾脏病（ICD - 10 - GM 代码：N18），且两种疾病中以 3 期最为常见。

进一步的亚组分析表明，基于模型中急性 RI 严重程度的降低，在 38 例 R61 病例中有 5 例检测到 G - DRG 关税的变化。将原本编码的 3 期急性肾衰竭改为未明确分期的 2 期急性肾衰竭（无组织学检查结果），导致了 5 例病例的 G - DRG 关税改变。通过模型计算，在研究队列中总共识别出了每例 3101 欧元至 4642 欧元的成本节约潜力，总计节约潜力为 20128 欧元。

研究结论显示，该研究首次量化了在德国医疗保健系统中，通过使用伊沙妥昔单抗改善复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者肾功能所带来的经济节约潜力。从卫生经济学角度来看，当几种治疗成分的标价大幅折扣（>60%）时，使用伊沙妥昔单抗在经济上是可行的，并且制造商也已经实施了对伊沙妥昔单抗的降价。这一研究成果对于医院管理和医保政策制定具有重要的参考价值，有助于优化医疗资源的分配，为 MM 患者的治疗提供更经济有效的方案。

不过，这项研究也存在一些局限性。例如，使用真实会计数据存在数据记录错误或不完整的风险，仅通过医疗编码难以区分二线和三线治疗，研究也未考虑 G - DRG 关税之外的报销服务（如额外费用）。此外，研究仅关注了肾功能的变化，未对 MM 治疗途径进行全面评估。未来的研究可以考虑纳入更多癌症中心的数据，使用新的 OPS 代码进行更精确的病例选择和分析，同时考虑伊沙妥昔单抗的获取成本和门诊治疗成本，从支付者的角度更全面地研究其卫生经济效应。