骨髓纤维化伴或不伴贫血患者使用芦可替尼的治疗模式与医疗资源利用研究成果显著

为探究芦可替尼治疗骨髓纤维化（MF）伴或不伴贫血患者的情况，研究分析数据，发现差异，对治疗有指导意义。

　　# 芦可替尼治疗骨髓纤维化伴或不伴贫血患者的研究解读
在血液疾病的世界里，骨髓纤维化（Myelofibrosis，MF）是一种较为棘手的存在。它被归类为骨髓增殖性肿瘤，如同身体里的 “捣蛋鬼”，可以 “自立门户”（原发性骨髓纤维化），也能从其他骨髓增殖性肿瘤 “演变” 而来 。在 MF 患者中，贫血是个常见且麻烦的 “伙伴”，不少患者深受其扰。而且随着时间推移，几乎所有 MF 患者都会出现贫血症状，这不仅严重影响患者的生活质量，还和较短的总生存期、更高的医疗资源利用以及医疗成本紧密相关。

目前，Janus 激酶（JAK）抑制剂疗法是 MF 的重要治疗手段。芦可替尼（ruxolitinib）作为 JAK 抑制剂中的一员，是 MF 的标准治疗药物，无论患者是否存在贫血都常使用。然而，它却有个 “小毛病”，可能会导致或加重贫血，使得治疗过程变得复杂。面对这种情况，降低芦可替尼的剂量或许能在一定程度上减少贫血的发生，但又会带来新问题 —— 疗效可能会打折扣，而且即便降低剂量，患者的高医疗资源利用和成本负担依旧存在。所以，寻找更合适的治疗策略迫在眉睫。

在此背景下，来自美国 GSK 公司和 Analysis Group 的研究人员 Tom Liu、Mirko Fillbrunn 等人开展了一项研究。他们的研究成果发表在《Annals of Hematology》杂志上，为 MF 伴或不伴贫血患者的治疗提供了重要参考。

研究人员采用回顾性队列研究方法，使用 IQVIA PharMetrics Plus 数据库中的数据。该数据库包含自 2006 年以来超过 2.15 亿独特参保人的医疗和药房理赔信息，具有广泛的代表性，能够反映美国商业保险人群中相关疾病的情况。研究人员从数据库中筛选出 2011 年 1 月 1 日至 2022 年 12 月 31 日期间，确诊为原发性或继发性 MF 且接受芦可替尼治疗的成年患者。通过这些数据，研究人员分析了患者的基线特征、治疗模式、医疗资源利用情况以及医疗成本等，并根据患者基线时是否患有贫血进行分层比较。

研究结果

1. 研究人群特征：在 11499 名 MF 患者中，481 名符合研究标准被纳入分析。其中，贫血患者 257 名，非贫血患者 224 名。基线时，贫血患者年龄更大，脾肿大、心血管疾病、高血压、血小板减少症等合并症的患病率更高，Charlson 共病指数（CCI）评分也更高。
2. 医疗资源利用：随访期间，贫血患者的全因医疗资源利用显著高于非贫血患者。具体表现为，贫血患者的年度住院次数中位数（0.3 次 vs. 0.0 次）、门诊就诊次数中位数（40.0 次 vs. 20.0 次）、急诊就诊次数中位数（0.4 次 vs. 0.0 次）均显著高于非贫血患者。在与 MF 相关的医疗资源利用方面，同样是贫血患者更高，如门诊就诊次数中位数（15.2 次 vs. 7.7 次）。
3. 医疗成本：虽然在统计学上不显著，但贫血患者的年度全因总医疗成本（$198,491 vs. $170,419）和总医疗成本（$44,830 vs. $12,017）在数值上更高。不过，贫血患者的年度全因药房总成本显著低于非贫血患者（$129,381 vs. $136,686），主要是因为贫血患者使用 JAK 抑制剂的药房成本显著更低（$122,283 vs. $135,752）。
4. 芦可替尼治疗模式：大多数患者（353/481；73.4%）起始使用芦可替尼的剂量为 20mg / 天。在随访期间，贫血患者接受低于 20mg / 天芦可替尼治疗的比例在数值上高于非贫血患者。而且，贫血患者停用芦可替尼的时间比非贫血患者早近 1 年，中位停药时间分别为 14.1 个月和 23.8 个月。

研究结论与讨论

这项研究表明，MF 伴贫血的患者在接受芦可替尼治疗时，医疗资源利用更高，且更有可能停用芦可替尼。虽然之前的研究也关注过 MF 患者的医疗资源利用和成本，但多是基于输血状态，而本次研究从贫血状态出发，具有独特的意义。研究中发现的贫血患者医疗资源利用和成本较高的情况，与其他数据来源的研究结果一致。这进一步说明，预防贫血恶化和避免输血依赖或许是减轻医疗系统负担的重要途径。

此外，研究还指出，虽然芦可替尼是 MF 的标准治疗药物，但对于 MF 伴贫血的患者，较低剂量的芦可替尼可能无法带来最佳治疗效果。未来，需要探索替代治疗方案，同时在分析中调整其他可能影响医疗资源利用和成本的混杂因素，如基线合并症等。像莫洛替尼（momelotinib）这种 JAK1/JAK2 / 激活素 A 受体 1 型抑制剂，在治疗 MF 伴贫血患者方面展现出了一定的优势，不仅能改善脾脏体积和症状，还对贫血有积极作用，有望成为新的治疗选择，但还需要更多研究来证实其在降低成本和医疗资源利用方面的效果。

总的来说，这项研究为 MF 伴或不伴贫血患者的治疗提供了重要的现实依据，让人们更加了解这部分患者的治疗现状和需求，对未来优化治疗策略、减轻患者负担具有重要的指导意义 。