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为解决 EORTC CAT Core 起始项目非个性化问题,研究人员开展相关研究,发现可提高初期测量精度,意义重大。
研究背景
在健康相关生活质量(HRQoL)的评估领域,计算机化自适应测试(CAT)就像是一个 “智能小助手”,它能根据患者之前的回答,挑选出下一个最有价值的问题,进行个性化的测量。与传统的标准化问卷不同,CAT 能提供更贴合患者实际情况的问题,还能提高测量的精准度。欧洲癌症研究与治疗组织(EORTC)开发的 EORTC CAT Core,涵盖了 15 个健康相关生活质量领域,是 CAT 评估中的重要工具。
然而,这个 “小助手” 在工作时却存在一个小缺陷。在 CAT 评估中,第一个问题,也就是起始项目,通常不能做到个性化选择。因为在开始评估前,患者的得分情况是未知的,没有办法提前估计。目前,很多研究采用的方法是预先设定起始项目,比如在 EORTC CAT Core 中,所有基于相同 CAT 设置的评估都从同一个项目开始。但不同患者的情况千差万别,同一个起始项目很难对所有参与者都是最优的。这就好比让不同身高的人都穿同一尺码的鞋子,肯定不合适。如果能在评估前获得患者的一些先验信息,根据这些信息选择起始项目,就有可能提高 EORTC CAT 评估的测量精度。
在这样的背景下,为了优化 EORTC CAT Core 的评估效果,来自丹麦哥本哈根大学医院姑息治疗研究单位等机构的研究人员 Morten Aa. Petersen、Hugo Vachon 等展开了深入研究。他们的研究成果发表在《Health and Quality of Life Outcomes》上,为该领域带来了新的思路和方法。
研究方法
数据来源 :研究人员整合了为开发和验证 EORTC CAT Core 而收集的国际混合样本数据,其中包含 10,084 例癌症患者的评估信息,这些数据涵盖了 15 个领域的 T 分数估计值1 。
线性回归分析 :运用线性回归方法,研究人员评估了从其他 14 个领域预测身体功能(PF)分数的潜力。具体做法是,将样本数据随机分为训练数据集和测试数据集,在训练数据集中拟合回归模型,获取预测 PF 分数的相关参数,然后在测试数据集中进行评估2 3 。
蒙特卡罗 CAT 模拟 :为了探究个性化选择起始项目与固定起始项目对测量精度的影响,研究人员进行了一系列蒙特卡罗 CAT 模拟。他们在可能的 PF 分数范围内进行均匀模拟,设定了不同类型的起始项目,包括固定起始项目和反映不同预测能力水平的个性化起始项目,模拟了固定长度为 1 到 10 个 PF 项目的 CAT 评估4 。
研究结果
领域分数预测 :通过分析发现,不同领域预测 PF 分数的能力存在差异。预测的 PF 分数与实际观察到的 PF 分数之间的平均差异均小于 1(0.1SD),这意味着预测分数在平均值上与实际分数较为接近。相关性方面,观察到的和预测的 PF 分数之间的相关性在 0.25(使用腹泻领域预测)到 0.71(使用角色功能领域预测)之间变化,大部分相关性至少为中等强度(>0.4)。在预测的 PF 分数与观察分数的偏差方面,偏差小于 ?SD 的比例在 33%(认知功能领域预测时)到 50%(疲劳领域预测时)之间,偏差小于 1SD 的比例在 57%(腹泻领域预测时)到 85%(角色功能领域预测时)之间5 6 。
个性化起始项目的影响 :模拟结果显示,个性化起始项目对 CAT 评估初期的测量精度有一定影响,但这种影响在询问几个项目后逐渐减弱。对于高 PF 分数(均值 + 1SD 到 + 3SD)的患者,在询问一个项目时,使用个性化起始项目的可靠性比固定起始项目高 0.10 - 0.15;对于中等 PF 分数(均值 ±1SD)的患者,在询问两个或更多项目时,不同起始项目类型之间差异较小;对于低 PF 分数(均值 - 1SD 到 - 3SD)的患者,使用固定起始项目在第一个项目上与真实分数的偏差更大,而个性化起始项目在第一个项目上的可靠性更高,当询问两个或更多项目时,差异逐渐减小7 8 9 。
研究结论与讨论
这项研究表明,简单的线性回归可以提供有用的跨领域预测,帮助选择更具信息性的起始项目。使用个性化起始项目可以提高 CAT 评估初期的测量精度,但随着询问项目数量的增加,这种影响变得微不足道。这一发现对于 EORTC CAT Core 的评估具有重要意义。例如,在临床实践中,如果需要在短时间内对多个领域进行评估,且每个领域只能询问少量项目时,个性化起始项目可以提高评估的效率和精准度,让患者在短时间内得到更有针对性的问题,提升患者体验,减轻患者负担,提高患者的依从性。
不过,研究也存在一些局限性。大部分领域分数是基于 QLQ - C30 项目估计的,这可能导致分数精度低于使用完整项目库的情况,进而影响预测能力。此外,研究仅在 EORTC CAT Core 系统内进行,该方法在其他 CAT 系统中的表现还有待进一步研究。尽管如此,这项研究作为一个重要的概念验证,展示了如何利用预测模型实现起始项目选择的个性化,为未来在其他 CAT 系统中的研究奠定了基础,具有重要的参考价值。
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