儿童难治性 IgA 血管炎肾炎新疗法：泰它西普展现显著疗效

研究人员为解决儿童难治性 IgA 血管炎肾炎（IgAVN）治疗难题，研究泰它西普疗效，发现其可显著降低蛋白尿，提供新治疗思路。

　　

儿童 IgA 血管炎肾炎治疗困境与新希望

在儿童的健康世界里，有一种名为 IgA 血管炎（IgAV）的疾病，它是儿童时期最为常见的系统性血管炎。打个比方，人体的血管就像城市的供水管道，而 IgAV 就像是管道里出现的 “捣乱分子”，会引发一系列问题。大约 20 - 54% 的患 IgAV 的儿童会出现肾脏受累的情况，也就是 IgA 血管炎肾炎（IgAVN），这成了儿童常见的继发性肾小球疾病。

多数情况下，儿童 IgAVN 能自行缓解，可少数孩子没这么幸运。他们会出现严重的肾脏问题，比如大量蛋白尿、血清肌酐升高、高血压等，还可能发展成终末期肾病（ESRD），预后很差。目前，针对这些重症患儿，常用的治疗方法是使用多种免疫抑制剂，像甲基泼尼松龙琥珀酸钠（MP）、霉酚酸酯（MMF）、环磷酰胺（CTX）等，但有些孩子用了这些药也效果不佳，这让医生们很是头疼。所以，寻找更有效的治疗方法迫在眉睫。

浙江大学医学院附属儿童医院国家儿童健康临床研究中心肾脏病科的研究人员，为了解决这一难题，开展了关于泰它西普（telitacicept）治疗儿童难治性 IgAVN 的研究。他们发现，泰它西普能让患儿的蛋白尿显著降低，在停用免疫抑制剂和糖皮质激素后，患儿还能维持临床缓解状态。这一研究成果发表在《CEN Case Reports》上，为儿童难治性 IgAVN 的治疗带来了新的希望。

研究技术方法

研究人员主要采用了肾活检技术来明确患儿的肾脏病理类型，通过对肾脏组织的分析，确定了患儿的病情。同时，还进行了多次实验室检查，包括尿常规、血常规、肾功能、免疫球蛋白等指标的检测，这些检查数据为评估患儿的病情变化和治疗效果提供了重要依据。

研究结果

1. 病例介绍：一位 8 岁 4 个月的女孩，因下肢皮疹和腹痛入院，经检查确诊为 IgAVN。肾活检显示其肾脏病理符合 IgAVN IIIb 型。在接下来的两年多时间里，女孩接受了多种药物治疗，如 MP、CTX、MMF 等，但她的 24 小时尿蛋白始终在 1000mg 以上。
2. 泰它西普治疗效果：2023 年 10 月，在排除相关禁忌证后，女孩开始接受泰它西普治疗。一个月后，她的尿蛋白定量降至 837.9mg/24h，红细胞计数也有所下降。12 周后，尿常规显示蛋白呈阴性。到 2024 年 4 月，女孩成功停用部分药物，且尿蛋白水平一直控制得很好。在整个治疗和随访过程中，女孩未出现严重不良反应，肾功能也保持正常。
3. 免疫指标变化：在使用泰它西普治疗期间，女孩的免疫球蛋白（IgA、IgM、IgG）水平没有明显下降，外周血 CD19⁺ B 细胞计数逐渐增加。这表明泰它西普在治疗过程中，对患儿的免疫功能影响较小。

研究结论与意义

在这项研究中，患儿在接受多种传统治疗无效的情况下，使用泰它西普后蛋白尿明显减少，且未出现严重药物不良反应和感染。这一结果为儿童 IgAVN 的治疗提供了新的方向。

IgAV 和 IgAN 在临床特征上有相似之处，泰它西普作为 BAFF 和 APRIL 的双重抑制剂，能抑制 B 细胞和浆细胞产生致病性抗体，减少 Gd-IgA₁等免疫复合物的沉积，从而改善肾脏病变。虽然目前只是单个病例研究，难以全面评估泰它西普的长期疗效和安全性，但它为未来的研究指明了方向。研究人员计划开展大规模临床试验，进一步验证泰它西普的疗效，探索免疫复合物浓度变化与治疗效果之间的关系。这一研究成果有望改变儿童 IgAVN 的治疗模式，从传统的免疫抑制治疗转向基于发病机制的靶向治疗，为更多患儿带来康复的希望。