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为探究急性早幼粒细胞白血病（APL）患者血栓栓塞（TE）的相关问题，研究人员开展回顾性研究，发现相关风险因素并构建预测模型，指导临床治疗。
急性早幼粒细胞白血病（APL）曾是急性髓系白血病中最致命的类型。不过，随着医学的进步，自 2013 年起，全反式维甲酸（ATRA）和砷剂（ATO）成为一线治疗方案，使得 APL 的治愈率超 90%，10 年总生存率（OS）超 80% ，这堪称当代医学的重大成就。
然而，APL 患者容易出现凝血异常，76 - 89% 的患者会有出血症状，比如皮肤、黏膜、胃肠道甚至脑部出血。因此，临床医生往往更关注出血的防治。但血栓栓塞（TE）作为 APL 患者早期死亡的一个原因，却常被忽视。据报道，在 ATRA 治疗时代，APL 患者中 TE 的发生率在 2.4% - 20.6% 之间。而且，目前国内外对 APL 患者 TE 风险因素的研究结果并不统一，也缺乏可靠的风险评估模型和标准化治疗策略。在这样的背景下，为了更好地了解 APL 患者 TE 的情况，山西医科大学第二医院的研究人员 Lixia Hao、Yifan Yao、Linhua Yang 等人开展了一项回顾性研究。该研究成果发表在《Annals of Hematology》上。
研究人员为了深入探究 APL 患者 TE 的临床特征、风险因素，并构建预测模型，采用了多种关键技术方法。他们收集了 2012 年 5 月至 2023 年 5 月山西医科大学第二医院收治的 409 例新诊断 APL 患者的资料，经过筛选最终纳入 306 例患者 。通过电子病历收集患者的临床和实验室数据，包括人口统计学信息、症状、血液检查、凝血评估等 。利用这些数据，研究人员对患者进行风险分组，并依据相关标准诊断弥散性血管内凝血（DIC）。在评估出血和血栓事件时，采用国际血栓与止血学会（ISTH）标准、血管多普勒超声、CT 血管造影、心电图等多种手段。通过随访患者，记录患者的生存情况 。最后运用统计软件进行分析，构建列线图预测模型。
研究结果主要如下：
- 患者特征与 TE 发生情况：306 例患者中，16 例（5.2%）发生 TE，250 例（81.7%）有出血表现，33 例（10.8%）出现严重出血事件，29 例发生早期死亡（ED），其中 19 例为血栓 - 出血性早期死亡（TH - ED） 。
- TE 患者临床和实验室特征：16 例 TE 患者中，男性 11 例，女性 5 例，中位年龄 58 岁。多数患者初诊时表现为血栓形成，随后确诊为 APL。风险分层以低 - 中危为主，62.5% 的患者 CDSS 评分≥6，存在 DIC 。
- TE 风险预测因素分析：单因素分析显示，年龄、高血压病史、吸烟、纤维蛋白原（Fbg）水平、碱性磷酸酶（ALP）>125 U/L、γ - 谷氨酰转移酶（GGT）>25.6 U/L、血清肌酐（SCr）>62 μmol/L 与 TE 相关。多变量逻辑回归分析表明，年龄、吸烟、ALP>125 U/L、SCr>62 μmol/L 是 APL 患者 TE 的独立风险因素 。
- 列线图构建与验证：基于多变量回归结果构建的列线图，经评估具有较高的准确性和临床适用性 。
- 预后分析：总体患者 OS 率为 86.2%，排除 ED 患者后，OS 率升至 96.2% 。有 TE 的患者 OS 率低于无 TE 患者，但排除 ED 患者后，两者 OS 率无显著差异。
研究结论和讨论部分指出，年龄、吸烟、ALP>125 U/L 和 SCr>62 μmol/L 是 APL 患者发生 TE 的独立风险因素。基于这些风险因素构建的列线图，能有效预测 APL 患者 TE 风险，对临床评估和管理具有重要指导意义。研究还发现，TE 主要影响 APL 患者的早期生存，对未发生 ED 患者的预后影响不明显。虽然本研究存在一定局限性，如单中心回顾性研究、血栓栓塞病例数有限等，但该研究成果为后续开展前瞻性、多中心临床研究提供了重要依据，有助于进一步明确 TE 在 APL 患者中的作用机制，优化临床治疗方案，提高患者的生存率和生活质量。
