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为预测急性髓系白血病（AML）患者总生存期（OS），研究人员构建列线图模型，该模型性能良好，有助于临床决策。
急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia，AML）是一种常见的成人急性白血病，也是全球白血病相关死亡的主要原因。它主要影响老年人，患者预后较差，5 年生存率仅约 24%，65 岁以上患者 5 年生存率更是低至 7.5% 。随着年龄增长，患者常伴有各种疾病，像肌肉减少症（Sarcopenia）、脱水等，这些因素都会影响 AML 患者的治疗反应和总生存期（Overall survival，OS）。
目前，虽然有像 Cox 回归分析和列线图这样的预后模型，但它们并没有充分考虑到年龄、身体功能状态和身体成分等关键因素。因此，为了更准确地预测 AML 患者的生存情况，指导临床实践并改善患者预后，南京医科大学第一附属医院的研究人员开展了一项研究，该研究成果发表在《Annals of Hematology》上。
研究人员为开展此项研究，采用了多种关键技术方法。首先，选取 2012 年 2 月至 2023 年 12 月在南京医科大学第一附属医院确诊的 291 例 AML 患者作为研究对象 。其次，运用直接分段多频（5 - 500kHz）生物电阻抗分析（Bioelectrical impedance analysis，BIA）技术，在治疗前对患者进行身体成分评估，获取细胞外液（Extracellular water，ECW）、细胞内液（Intracellular water，ICW）等数据 。然后，通过 Cox 回归分析和最小绝对收缩和选择算子（Least absolute shrinkage and selection operator，LASSO）回归分析筛选独立风险因素，并构建预测 OS 的列线图模型，最后用多种统计方法评估模型性能。
下面介绍具体的研究结果：
- 研究人群特征：291 例患者中，男性 151 例，女性 140 例。将患者随机按 7:3 分为训练队列（n = 204）和内部验证队列（n = 87）。除骨髓原始细胞、血红蛋白（Hb）、血小板（PLT）和造血细胞移植特异性合并症指数（HCT-CI）外，其他基线特征在两个队列间平衡良好。
- 单因素分析：在训练队列中进行单因素 Cox 回归分析，发现年龄、白细胞（WBC）、Hb、PLT、ECW 与总身体水（TBW）比值、ECW/ICW 比值、肌肉减少症、G-8 评分、HCT-CI、欧洲白血病网（European Leukemia Net，ELN）风险等因素与患者死亡率相关。
- 预测模型构建：通过 LASSO 回归分析和多因素 Cox 回归模型，最终确定年龄、ECW/ICW 比值、肌肉减少症、ELN 风险和 WBC 为影响 OS 的独立因素，并基于这些因素构建列线图模型。
- 列线图评估：该列线图在训练队列和内部验证队列中表现良好，C 指数分别为 0.755（95% CI 0.728 - 0.782）和 0.773（95% CI 0.729 - 0.817）。不同时间点的时间依赖性受试者工作特征曲线下面积（time-dependent AUC）显示，训练队列和内部验证队列在各时间点的 AUC 值都较高，校准曲线也表明预测值与实际生存率一致性良好，决策曲线分析（DCA）显示该列线图在临床应用中有较高净收益。
研究结论和讨论部分指出，研究人员成功开发并验证了一种易于应用的 AML 患者 OS 预测模型。该模型纳入了年龄、ECW/ICW 比值、肌肉减少症、ELN 风险和 WBC 这五个因素，能够量化个体死亡风险，为临床决策提供有力支持 。年龄是 AML 患者预后的重要因素，老年患者往往伴有不良生物学特征和较高的合并症负担，尤其是肌肉减少症，会增加死亡风险。而 ECW/ICW 比值升高与肌肉质量下降、不良预后相关，反映了肌肉细胞的水化状态变化 。ELN 风险对 AML 预后的重要性已得到业界认可，高白细胞血症也与不良预后相关 。
不过，由于临床数据有限，该研究仅进行了内部数据集验证。未来，研究人员将增加参与者数量，并与外部医院进行联合分析，以提高预测模型的准确性和稳定性 。总体而言，这项研究为 AML 患者的预后评估和临床治疗提供了新的思路和方法，具有重要的临床意义。
