机械 insufflation-exsufflation 疗法对肌萎缩侧索硬化患者的疗效及满意度研究：多中心队列的关键发现

为探究 MI-E 疗法在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的应用，研究人员开展多中心观察研究，发现该疗法能缓解症状，患者满意度较高，具有重要意义。

　　在医学领域，肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）是一种令人棘手的疾病。患者的自愿运动功能逐渐丧失，舌头、咽喉以及呼吸相关肌肉变得无力，由此引发的呼吸问题成为导致患者死亡的主要原因之一。为了改善呼吸状况，缓解患者痛苦，机械 insufflation-exsufflation（MI-E，也被称为 “咳嗽辅助”）疗法逐渐被应用。然而，尽管该疗法看似有益，但其在实际应用中的情况却并不十分明确。比如，对于 MI-E 疗法的提供情况、对症状的缓解效果以及患者的满意度等方面，都缺乏系统的研究。在这样的背景下，为了更深入了解 MI-E 疗法在 ALS 患者中的应用效果，来自德国多个机构的研究人员开展了一项重要研究，相关成果发表在《Scientific Reports》上。

研究人员采用了前瞻性多中心队列研究方法，在 2018 年 7 月至 2023 年 9 月期间，于德国 12 个专业 ALS 治疗中心进行。研究对象为符合特定标准的 ALS 患者，包括依据修订的 El Escorial 标准确诊为 ALS、年龄至少 18 岁、新诊断出咳嗽功能不足且同意参与研究等。

研究结果

1. 样本特征、治疗指征及治疗启动失败原因：研究期间，694 名患者被指示需要 MI-E 疗法，其中 75.9%（n=527）的患者开始接受治疗并获得了设备。未接受治疗的主要原因是患者在治疗提供前死亡（39.5%），其他原因包括患者不情愿（21.5%）、医疗或实际原因（21.0%）以及保险公司拒绝提供（9.6%）等。未接受治疗的患者疾病进展更快、临床缺陷更严重、咳嗽峰值流量（Cough Peak Flow，CPF）更低。
2. 呼吸和临床随访数据：在平均 6.2 个月的随访期间，所有临床值都有显著变化。呼吸参数如慢肺活量（Slow Vital Capacity，SVC）和 CPF 进一步下降，体重指数（Body Mass Index，BMI）降低，患者对咳嗽功能不足的主观评分却有所改善。同时，接受通气支持的患者比例增加，表明 MI-E 和无创通气（Non-invasive Ventilation，NIV）常联合使用123。
3. MI-E 的使用和咳嗽效率的自我评估：随访时，多数患者每天使用 MI-E 疗法 1 - 2 次，但也有超两成患者每天使用不足一次。患者自我评估咳嗽功能不足与 CPF 有一定相关性，且使用频率越高的患者主观咳嗽功能不足程度越高，但症状缓解也更明显。
4. 治疗建议和对 MI-E 疗法的认知：超过 90% 的患者表示 MI-E 疗法对缓解咳嗽功能不足有好处，多数认为效果为中度到强烈。总体上，患者对 MI-E 疗法的推荐度较高，使用频率与推荐可能性呈正相关。

研究结论与意义

该研究表明，MI-E 疗法在 ALS 患者中的应用有一定成效。咳嗽功能不足在使用 MI-E 疗法后被认为有所减轻，且使用频率越高，缓解效果越明显，患者推荐该疗法的可能性也越高。不过，研究也存在一些局限性，如为观察性研究，存在潜在偏倚；部分测量方法不够标准化；缺乏未接受 MI-E 疗法患者的对照数据等。未来还需要进一步研究 MI-E 疗法对患者生存和生活质量的影响，也需要更标准化的国际临床指南来规范其应用。

在研究方法上，研究人员通过多中心协作收集大量患者数据。利用临床检查、测量呼吸参数（如 SVC、CPF）、血氧饱和度等客观指标，结合患者自我评估问卷（如对咳嗽功能不足的评估、对 MI-E 疗法的满意度评估），全面评估 MI-E 疗法在 ALS 患者中的应用情况。通过统计分析，明确各因素之间的关系，从而得出有价值的结论。

总的来说，这项研究为 MI-E 疗法在 ALS 患者中的应用提供了重要参考，尽管还有待完善，但它为后续研究和临床实践指明了方向，有助于更好地为 ALS 患者提供治疗，改善他们的生活质量和健康状况。