欧洲多学科调查揭示：肺功能等指标成 IPF/PPF 临床关键评估因素

为明确 IPF/PPF 临床常用及重要的健康结局，研究人员开展调查，发现肺功能等是关键指标，助力 COS 开发。

　　

肺纤维化研究：探索临床评估关键指标的征程

在医学的神秘领域中，特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis，IPF）和进行性肺纤维化（Progressive Pulmonary Fibrosis，PPF）如同隐匿的杀手，悄然威胁着人们的健康。这两种罕见的纤维化间质肺疾病（Interstitial Lung Diseases，ILD），不仅带来沉重的社会经济负担，还严重缩短患者的预期寿命，若未经治疗，患者在确诊后的 3 - 5 年内生命便岌岌可危。患者们常常被咳嗽、呼吸困难等症状折磨，身体的限制使得生活质量急剧下降，心理上也承受着巨大的压力，陷入社会孤立的困境。

尽管在早期诊断和治疗方面取得了一定进展，但以患者为中心的综合护理却仍处于起步阶段。目前，临床护理中缺乏标准化的结局报告，不同地区和国家在评估患者健康结局的方式上差异巨大，这使得临床实践和研究结果难以比较。而且，对于医护人员在日常临床实践中认为重要或已评估的结局，也缺乏充分的了解。

为了填补这些知识空白，来自欧洲多国多学科的研究人员踏上了探索之旅。他们开展了一项具有重要意义的横断面国际调查研究，旨在收集欧洲医护人员（Healthcare Professionals，HCPs）在 IPF/PPF 常规护理中已使用或认为重要的以患者为中心的健康结局信息，这一研究也是 COCOS - IPF 项目的一部分，该项目致力于为 IPF/PPF 患者开发核心结局集（Core Outcome Set，COS）。此研究成果发表在《Respiratory Research》杂志上。

研究人员采用了一系列严谨的技术方法来确保研究的科学性和可靠性。他们首先开发了一份结构化的在线英文开放式调查问卷，针对在欧洲从事常规肺纤维化护理的跨学科医护人员进行调查，采用便利抽样的方式选取参与者。通过欧洲呼吸健康组织、ERS 相关部门以及 COCOS - IPF 联盟伙伴网络进行广泛招募。在调查开展前，研究人员还邀请了来自德国、英国和土耳其的 3 名具有医学或护理背景的医护人员对问卷进行预试验，运用在线认知访谈和 “出声思考” 技术对问卷进行优化。数据分析时，对有预定义选项的项目采用描述性统计分析，对开放性、适应性和选择性问题则通过定性和定量（显性）内容分析法进行深入剖析，同时依据 COMET（Core Outcome Measures in Effectiveness Trials）分类法对结果进行分类。

研究人员收获了丰富且有价值的成果。在参与调查的 202 名来自 31 个欧洲国家的人员中，149 名参与者的信息符合数据分析要求。其中，英国、德国和匈牙利的参与者占比较高，且大多数参与者为肺科医生，主要在 ILD 专科诊所工作。通过对参与者反馈的分析，研究人员共识别出 40 个不同的结局领域，涵盖了 COMET 的五个核心领域。在 IPF/PPF 常规护理中，大多数结局领域涉及 “生理 / 临床”（81%），其中 “肺功能”（29%）和 “运动能力”（13%）是最常报告的健康结局领域；“生活影响” 领域（14%）除了 “生活质量”（11%）外，在常规护理中使用频率较低。在不同的使用场景中，“肺功能”“生活质量” 和 “运动能力” 在研究目的方面使用频率较高；“肺功能”“运动能力” 和 “肺部疾病影像学模式” 在临床护理中应用较多；“肺功能”“胸部症状”“运动能力” 和 “肺部疾病影像学模式” 常用于临床决策。在疾病进展参数方面，“肺功能恶化”“全因死亡率”“肺部疾病影像学进展模式” 和 “胸部症状进展” 是最重要的指标。当询问医护人员在 IPF/PPF 患者常规临床护理中最重要的健康结局时，“肺功能”“生活质量”“胸部症状” 和 “运动能力” 被认为最为相关。从地理差异来看，各国的结局报告虽有差异，但并不显著，仅阿尔巴尼亚和格鲁吉亚表示在临床实践中不评估任何结局。不同医护专业之间存在一定差异，肺科医生更关注 “肺功能”“肺部疾病影像学模式” 和 “运动能力”；物理治疗师侧重 “运动能力” 和 “身体活动”；护士则更关注 “氧合” 和 “营养状况” 等全身状态评估指标。

研究结论表明，“肺功能”“运动能力” 和 “生活质量” 被欧洲多学科 ILD 专家视为最重要的健康结局领域。各国之间在结局使用上无明显差异，医护人员在 IPF/PPF 患者的常规护理中主要关注 “生理 / 临床” 和 “生活影响” 结局。而且，许多结局与疾病进展相关，不同医护专业对重要结局领域的排序有所不同，这凸显了跨学科护理的重要性。同时，调查也发现当前护理对非医疗结局关注不足，未来应给予更多重视，注册数据库也应纳入非医疗结局，以便更全面地了解 IPF/PPF 患者的真实情况。

这项研究意义非凡，它为后续开发 IPF/PPF 临床护理的核心结局集奠定了坚实基础，有助于实现标准化的临床护理，提高欧洲范围内研究结果的可比性，进而改善患者的护理质量和生活质量。不过，研究也存在一些局限性，比如样本可能未涵盖非英语国家医护人员的意见，部分结局报告缺乏详细说明等。但这些不足并不影响其在肺纤维化研究领域的重要价值，为后续研究指明了方向，激励着科研人员继续探索，为攻克肺纤维化疾病不懈努力。