突破传统：新方法能否改写特发性炎症性肌病肌肉功能评估格局？

为解决 IIM 患者肌肉功能评估难题，德国埃尔朗根 - 纽伦堡大学医学院研究人员研究对比 MMT8 与新评估方法。结果显示患者自测试可靠，步态分析有价值。推荐阅读，助你了解该领域前沿成果，把握研究新方向。

　　

在医学的广阔领域中，有一种疾病正悄然影响着不少人的健康，它就是特发性炎症性肌病（IIM）。这是一类罕见的自身免疫性疾病，就像身体里的免疫系统 “叛变” 了一样，专门攻击近端肌肉，导致患者出现进行性、对称性的肌肉无力。想象一下，原本轻松抬手、走路的动作，对患者来说却变得异常艰难，生活质量大打折扣。

为了更好地了解患者的病情，及时调整治疗方案，定期、规范地评估肌肉无力的情况至关重要。它不仅能帮助医生监测疾病的活动和进展，还能评估治疗的效果，为康复和免疫抑制治疗提供依据。在很长一段时间里，手动肌肉测试（MMT8）一直是评估肌肉功能的 “金标准”，它是国际肌炎评估和临床研究小组（IMACS）疾病活动核心集测量的重要组成部分。医生通过测试患者优势侧的八个肌肉群的等长肌力，来判断肌肉功能。但这个 “金标准” 却渐渐暴露出了不少问题。它耗时久，每次测试都要花费医生不少时间；而且不够灵敏，一些细微的肌肉功能变化很难被发现；还特别主观，不同的医生可能会给出不一样的测试结果；它只能测量短期的最大肌力，对于肌肉的耐力等其他重要方面无能为力。这些问题让医生和患者都感到困扰，寻找更有效的评估方法迫在眉睫。

在这样的背景下，德国埃尔朗根 - 纽伦堡大学医学院的研究人员决心攻克这个难题。他们的研究成果发表在了《关节炎研究与治疗（Arthritis Research & Therapy）》期刊上，论文名为《特发性炎症性肌病患者肌肉功能评估：惯性传感器步态分析、患者主导功能测试及电子患者报告结局的应用》。这项研究就像一场医学探索之旅，研究人员带着明确的目标出发，想要比较 MMT8 和基于惯性传感器的步态分析，评估由共同决策（SDM）指导的患者自我进行的功能测试，还要探究患者对电子患者报告结局（ePROs）的依从性。经过一系列严谨的研究，他们得出了重要的结论：患者自我进行的功能测试是可靠且可扩展的，能替代 MMT8 评估肌肉功能，步态分析也能提供补充信息；数字化支持的自我评估可以优化临床工作流程，实现远程监测，改善疾病管理。这一结论为特发性炎症性肌病的治疗和管理带来了新的希望。

为了完成这场医学探索，研究人员运用了几种关键的技术方法。首先是基于惯性传感器的步态分析，他们使用 RehaGait? 惯性传感器系统，通过 2 分钟步行测试，收集患者的步行速度、步幅长度等关键时空步态参数。其次是设计了一系列功能测试，让患者从四个测试中选择，包括评估上肢肌肉耐力的改良 Barré 测试和 10 次手臂抬起测试，评估下肢肌肉耐力的 60 秒坐立试验（STS）和 Mingazzini 测试，通过共同决策确定最终测试项目。最后，借助电子患者报告结局，让使用医疗应用程序的患者报告功能测试结果和其他相关信息，研究人员则通过这些数据来分析患者的病情。

下面来看看研究人员在这场探索中都有哪些重要发现。在参与者方面，共有 28 位患者加入了研究，其中女性占比 67.9%，平均年龄 57.4±12.9 岁。大多数患者被诊断为抗合成酶综合征，26 位患者完成了三个月的评估，另外两位因搬迁和疾病活动度高失访。基线时，患者的 MMT8 平均得分为 69.8，46% 的患者肌酸激酶（CK）水平升高。

步态分析的结果十分有趣。研究人员发现，步行速度和步幅长度与 MMT8 得分呈现出中度正相关，就好像步行速度快、步幅长的患者，MMT8 得分也倾向于更高。然而，其他的步态参数和 MMT8 得分的相关性就很微弱了。这表明步态分析中的某些参数，确实能反映出肌肉功能的情况，但也不是所有参数都有明显关联。

在功能自我评估测试中，所有患者都选择了改良 Barré 测试来评估上肢肌肉功能，60.7% 的患者选择 Mingazzini 测试，39.3% 的患者选择 60 秒坐立试验来评估下肢肌肉功能。而且患者和医护人员对功能测试结果的评估相关性非常好，几乎可以说是高度一致。同时，下肢功能测试和 MMT8 得分有很强的正相关，改良 Barré 测试得分和 MMT8 得分则是中度正相关。这说明这些功能测试和传统的 MMT8 测试之间存在紧密联系，功能测试确实能在一定程度上反映肌肉功能。

在对变化的响应分析中，不同测试的得分变化方向各不相同。改良 Barré 测试、Mingazzini 测试和 MMT8 测试得分在随访时都有轻微下降，而坐立试验得分则轻微上升。虽然 Mingazzini 测试得分的标准化响应均数（SRM）最低，但它对变化的响应效果却是最强的；坐立试验的 SRM 最高，有中度效果，不过所有这些变化都没有达到统计学上的显著差异。这可能是因为研究的样本量较小，而且没有进行特定的治疗干预。

在监测偏好和对 ePROs 的依从性方面，大部分患者（82.1%）更喜欢用医疗应用程序记录功能测试结果，而不是传统的纸质记录方式。患者平均在 12 周内完成了 6.9 周的每周 ePROs 记录，依从性达到了 57.5%。这显示出患者对数字化记录方式的接受度很高，为远程医疗的开展提供了便利。

综合研究的结论和讨论部分，这次研究意义非凡。它证实了患者自我进行的功能测试在评估特发性炎症性肌病患者肌肉功能方面的可靠性，这些测试和 MMT8 得分相关性强，对变化的响应也不错，完全可以作为有效的肌肉功能评估工具。而且患者和医护人员对测试结果的高度一致性，说明患者在家进行自我评估是可行的。这不仅能节省时间，提高面诊效率，还能帮助医生更早发现疾病进展。同时，患者对应用程序记录方式的偏爱，也为远程医疗的实施提供了有力支持。不过，研究也存在一些局限性，比如样本量较小，疾病特征和药物暴露的数据不够全面。但这并不影响它为后续的研究指明方向，未来还需要更大规模的研究来进一步验证这些结果，让这些研究成果能更好地应用到临床实践中，帮助更多的特发性炎症性肌病患者。