PSPC1：急性髓系白血病（AML）治疗新靶点的关键发现

为探究急性髓系白血病（AML）的发病机制及治疗靶点，研究人员开展了关于 paraspeckle component 1（PSPC1）在 AML 中作用的研究。结果发现 PSPC1 在 AML 患者中过表达且与不良预后相关，或可作为治疗 AML 的新靶点。

　　急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性造血系统恶性肿瘤，其特征为髓系细胞分化受阻以及未成熟髓系细胞的失控增殖。研究显示，paraspeckle component 1（PSPC1）在 AML 患者中异常过表达，且与较差的生存率相关。通过人类 AML 细胞和小鼠模型实验表明，PSPC1 对正常造血并非必需，但对 AML 细胞维持其白血病特征至关重要。PSPC1 缺失会诱导 AML 细胞强烈分化、抑制其增殖并消除白血病的发生。从机制上讲，PSPC1 通过与 PU.1 协同结合染色质，调节独特的白血病转录程序，激活包括 NDC1（此前未发现与 AML 有关）在内的促肿瘤基因，发挥促白血病作用。该研究揭示了 PSPC1 在 AML 中的独特关键作用，突显其作为 AML 潜在治疗靶点的前景。