综述：儿童肠道衰竭且无神经发育迟缓患者健康相关生活质量的前沿系统综述与荟萃分析

为探究 IF 对儿科患者 HRQOL 的影响，Bambino Gesù 儿童医院的 Francesco Milo 等人开展相关研究。结果显示，无神经发育迟缓的儿科 IF 患者 HRQOL 低于健康儿童。该研究对改善这一群体健康管理意义重大，值得科研人员一读。

　　

在儿童健康领域，意大利罗马的 Bambino Gesù 儿童医院（IRCCS）儿童与青少年神经精神病学部门的 Francesco Milo 等人，在《BMC Gastroenterology》期刊上发表了题为 “Health-related quality of life in pediatric patients with intestinal failure without neurodevelopmental delay: a systematic review and meta-analysis” 的论文。这篇论文聚焦于儿科肠道衰竭（Intestinal Failure，IF）患者健康相关生活质量（Health related quality of life，HRQOL）的研究，对深入了解 IF 患儿的生存状况、制定针对性干预措施具有重要意义，为儿科医学领域在这方面的研究和临床实践提供了关键依据。

一、研究背景

肠道衰竭（IF）是一个涵盖多种病症的宽泛术语，像短肠综合征（Short Bowel Syndrome，SBS）、肠道假性梗阻、先天性肠细胞紊乱等都包含其中。这些病症会致使肠道功能不足，阻碍身体吸收维持生长和机能所需的营养物质。IF 的临床管理颇为复杂，往往需要根据潜在病因制定特定方案，同时还要应对败血症、脱水、营养不良等长期并发症，许多患儿甚至需要家庭肠外营养（Home Parenteral Nutrition，HPN）支持。

儿科 IF 患者不仅要承受身体上的痛苦，还常常面临心理问题，比如焦虑、害怕治疗、抑郁和疲劳。而且，这种疾病容易让患者及其家庭与外界环境脱节，部分患者还可能伴有神经发育或认知障碍。随着新生儿和外科护理技术的进步，接受 HPN 的慢性 IF 患儿存活率显著提高，人们也越来越关注他们的长期预后，HRQOL 就是其中重要的一项评估指标。HRQOL 是一个多维度概念，用于衡量疾病及其治疗对患者整体功能和幸福感的影响，它甚至与死亡风险等结果相关。

不过，现有关于 IF 患儿 HRQOL 的研究结果并不统一。有些研究表明，IF 患儿的 HRQOL 明显低于健康儿童，存在身体健康状况差、情绪功能受损、学业困难等问题；但也有研究发现，接受 HPN 或患有 SBS 的儿科患者与健康对照组的 HRQOL 相似。由于神经发育迟缓会降低生活质量，为了更准确地评估 IF 对 HRQOL 的具体影响，有必要针对没有神经发育迟缓的 IF 患儿展开研究，这也正是本次研究的初衷。

二、研究方法

1. 检索策略：研究人员于 2024 年 6 月在 CINAHL、EMBASE、PsycINFO、PubMed 和 Web of Science 等多个数据库进行系统检索，全面查找观察性研究（队列研究和横断面研究）。检索词涵盖 “肠内喂养”“肠内营养”“肠道衰竭”“生活质量” 等相关词汇，并利用 Mendeley 软件去除重复文献。此外，还查阅了检索到文章的参考文献列表，以获取更多符合条件的研究，对于缺失数据，若可能则联系作者获取。该研究已在国际系统评价前瞻性注册平台（PROSPERO）注册，注册号为 CRD42024561812 。
2. 筛选标准：筛选和选择过程由两位盲法作者独立进行，若有分歧则共同协商解决。纳入标准包括：英文撰写的观察性研究；针对儿科人群（<18 岁）；确诊患有 IF（如短肠综合征、顽固性腹泻等慢性健康状况）；使用经过验证的工具评估 HRQOL，数据以连续变量呈现，且有对照组或参考人群数据。排除标准有：非英文研究、各类综述、病例报告、编辑评论等，以及将 IF 作为系统性、代谢性或遗传性综合征（如囊性纤维化、克罗恩病）次要损伤的研究，还有涉及有智力障碍或发育评分低的患者样本的研究。
3. 质量评估：两位作者运用纽卡斯尔 - 渥太华量表（Newcastle-Ottawa Scale）独立评估纳入研究的质量。该量表从患者和对照的选择、组间可比性、结局和随访三个领域进行评分，满分 9 星，根据得分将研究分为低质量（0 - 2 星）、中等质量（3 - 5 星）、高质量（6 - 9 星）。
4. 数据提取：数据提取同样由两位作者独立完成，如有分歧共同解决，以确保准确性和一致性。提取的数据通过电子表格记录，包括作者、发表年份、研究设计、样本量、对照组描述、样本年龄、使用工具、研究地区等信息。
5. 统计分析：对于连续数据结果，研究人员使用限制最大似然（Restricted Maximum Likelihood，REML）模型计算标准化均数差（Standardized Mean Difference，SMD）、Hedges’ G 及其 95% 置信区间（Confidence Interval，CI）。若数据仅以中位数、四分位数间距或范围形式报告，则采用特定方法估算样本均值和标准差。运用卡方检验（Cochrane’s Q test）评估研究间的统计异质性，并计算值，当卡方检验值小于 0.1 或值大于等于 60% 时，认为存在显著异质性。由于研究间存在异质性，本研究采用随机效应模型而非固定效应模型。同时，使用 Egger 检验和漏斗图检测发表偏倚，所有统计分析均借助 R 软件的 Metafor 包（版本 4.6 - 0）完成。

三、研究结果

1. 研究筛选流程与纳入研究概况：经过全面检索，最初识别出 491 项研究，去除 85 项重复文献后，对 406 项研究的标题和摘要进行筛选，仅 66 项进入全文筛选阶段，最终确定 12 项研究纳入系统评价和荟萃分析，其中 4 项为队列研究，8 项为横断面研究。这 12 项研究共涉及 510 名 IF 患儿。多数研究使用 PedsQL 通用核心问卷评估 HRQOL，少数研究采用其他问卷。部分研究仅报告了自我报告或家长报告结果，多数研究两者均有。研究涉及的人群包括接受家庭肠外营养的儿童、坏死性小肠结肠炎患者、短肠综合征患者以及儿科肠道衰竭患者等。
2. 研究质量评估：纳入研究的纽卡斯尔 - 渥太华量表平均得分为 5.08（标准差 = 1.08），整体质量处于中等水平，这使得研究结果具有一定的可信度。
3. IF 患儿的生活质量状况：与健康儿童相比，IF 患儿在自我评估和家长评估中，总体生活质量均显著更低（SMD 分别为 -0.62 和 -0.70，值均小于 0.001）。在 HRQOL 的各个亚领域中，IF 患儿在心理社会领域的自我评估和家长评估结果均显示生活质量较差（SMD 分别为 -0.50 和 -0.55，值均小于 0.01） 。在其他具体领域，如身体领域、情感领域、社会领域和学校领域，IF 患儿自我报告的 HRQOL 均低于健康儿童；而家长报告中，除情感和社会领域外，IF 患儿在其他领域的 HRQOL 也低于健康儿童（情感领域：SMD [自我] = -0.23，95% CI [-0.38, -0.08]， = 0.001；SMD [家长] = -0.23，95% CI [-0.60, 0.14]， = 0.21；社会领域：SMD [自我] = -0.40，95% CI [-0.70, -0.10]， = 0.007；SMD [家长] = -0.24，95% CI [-0.62, 0.14]， = 0.21）。
4. 发表偏倚评估：在评估整体 HRQOL 的研究中，漏斗图虽显示出轻微不对称，但 Egger 回归检验在自我报告和家长报告中均未发现显著发表偏倚（值分别为 1.20 和 0.09，值分别为 0.23 和 0.92）。在评估特定领域生活质量的研究中，儿童报告的身体和社会领域、家长报告的情感和学校领域的漏斗图也呈现出轻微不对称，但 Egger 回归检验同样未发现显著不对称（值范围为 0.51 - 1.33，值范围为 0.18 - 0.61）。

四、研究结论与讨论

1. 研究结论：本次系统评价和荟萃分析明确指出，未出现神经发育迟缓的儿科 IF 患者与健康儿童相比，整体 HRQOL 显著更低。这一结果在各个亚领域均有体现，充分表明 IF 对患儿的身心健康和生活状态产生了严重影响。
2. 影响因素探讨：IF 患儿 HRQOL 降低的原因是多方面的。对 HPN 相关不良事件的恐惧、睡眠障碍、日间疲劳、社交活动减少、家庭关系和友谊受影响等，都会对 HRQOL 产生负面影响。家庭护理人员在医疗管理中承担重要角色，这可能干扰护理人员与患者的互动，影响双方的心理社会健康。患儿身体 HRQOL 较差与多次住院、营养不良、生长不良、造口等因素有关，这些因素限制了他们参与日常和社交活动。心理社会、情感和社会 HRQOL 降低则与饮食限制、活动时胃造口或中心静脉置管风险增加、频繁缺课等因素有关。此外，患儿年龄也会对 HRQOL 产生影响，例如学龄儿童和青少年面临的挑战有所不同，青少年可能因对自身身体功能和疾病长期后果的认知增加，而感到更不安全和脆弱。
3. 家长与患儿报告差异分析：研究发现，家长和患儿都认为 IF 患儿的整体 HRQOL 低于健康儿童，但在情感和社会领域，家长倾向于高估患儿的 HRQOL。这可能与家长的焦虑情绪、情感负担有关，也可能因临床状况变化，使家长过度关注患儿身体健康而忽视心理社会方面。以往研究也表明，护理人员感知的 HRQOL 更高，更接近健康儿童，这与本次研究结果一致。
4. 研究的意义与展望：该研究结果为临床实践和未来研究指明了方向。一方面，临床工作中应重视 IF 患儿的 HRQOL 问题，制定综合干预措施，不仅要关注身体治疗，还要注重心理和社会支持。例如，可开展住院教育项目，融入娱乐和社交活动，提供学业指导，减轻长期医疗护理带来的压力；加强与家长和患者的沟通，提高对疾病的认知，缓解心理负担。另一方面，未来研究应进一步探索 IF 对 HRQOL 的长期影响，特别是在青少年和年轻成人中的情况；同时，评估针对性干预措施对改善 IF 患儿 HRQOL 的有效性，为提高这一特殊群体的生活质量提供更有力的证据支持。

综上所述，Francesco Milo 等人的这项研究为儿科肠道衰竭患者的健康管理提供了重要参考，让人们更加重视 IF 患儿的生活质量问题，有望推动相关领域的进一步研究和临床实践的改进，从而更好地帮助这些患儿及其家庭。