急性髓系白血病干细胞移植：依细胞遗传学及分子风险定制预处理强度的关键意义

为探究预处理强度对急性髓系白血病（AML）移植预后的影响，来自 EBMT 急性白血病工作组的研究人员，对 1823 例处于首次完全缓解（CR1）且有中高危细胞遗传学特征的 AML 患者展开研究。结果显示，应依细胞遗传学风险和分子状态选预处理方案，这为临床治疗提供重要参考。

　　研究人员回顾性分析了 1823 例急性髓系白血病（AML）患者的情况，这些患者处于首次完全缓解（CR1），且细胞遗传学特征为中危或高危，接受了首次造血干细胞移植（HSCT）并使用移植后环磷酰胺（PTCy）。中危细胞遗传学组有 1386 例（76%）患者，其中 608 例（34%）存在 FLT3-ITD 突变。930 例患者（51%）采用清髓性预处理，1130 例（62%）依据移植预处理强度（TCI）评分接受强化预处理（评分≥2.5）。
整体来看，清髓性 / 降低强度的预处理分层对移植预后无影响，但较高的 TCI 评分与较低的复发风险相关，对生存率无影响。在特定细胞遗传学风险组中，较高的 TCI 评分对高危组预后无影响。在中危组，其影响因 FLT3-ITD 状态而异。FLT3-ITD 突变患者接受较高 TCI 评分的预处理，对复发、无白血病生存期（LFS）和总生存期有益；而 FLT3-ITD 野生型患者，更强的预处理对无移植物抗宿主病生存期和无复发生存期有不良影响，对其他预后无影响。
总之，对于接受 HSCT 联合 PTCy 治疗的 CR1 期 AML 患者，选择预处理方案时考虑细胞遗传学风险和分子状态至关重要。中危细胞遗传学且 FLT3-ITD 突变的患者可考虑强化预处理，而 FLT3-ITD 野生型患者或许应避免强化预处理。