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为探究培马贝特（PEMA）对日本高甘油三酯血症患者的疗效，研究人员开展了对 2 型糖尿病合并高甘油三酯血症患者的回顾性研究。结果显示，PEMA 可改善脂质代谢和肝功能，且无严重不良反应。这为相关疾病治疗提供了新依据。
在心血管疾病的众多风险因素中，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）一直备受关注，它被公认为是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的重要危险因素之一 。众多研究围绕着他汀类药物对 LDL-C 的控制展开，致力于预防 ASCVD 的发生。然而，随着研究的深入，人们发现高甘油三酯血症同样不可小觑，它也是 ASCVD 的独立危险因素。甘油三酯（TG）虽然是人体的能量来源之一，但富含 TG 的脂蛋白可能参与了动脉粥样硬化斑块的形成。在临床中，高 TG 和低高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）水平常常与代谢综合征或 2 型糖尿病相伴出现。即便通过他汀类药物将 LDL-C 水平控制良好，升高的 TG 水平依旧是 ASCVD 的残留风险因素。
为了更好地应对高甘油三酯血症这一难题，研发出更有效的治疗药物迫在眉睫。培马贝特（Pemafibrate，PEMA）应运而生，它于 2018 年在日本获批临床使用。与其他贝特类药物相比，PEMA 对过氧化物酶体增殖物激活受体 α（PPARα）具有更强的选择性和激活能力 。不过，在实际临床应用中，针对日本患者，PEMA 的疗效研究还十分有限。
在此背景下，来自日本的研究人员，包括 Aki Okamoto、Hirohide Yokokawa 等人，开展了一项旨在评估 PEMA 疗效的研究。该研究成果发表在《BMC Endocrine Disorders》杂志上。
研究人员采用回顾性、观察性研究方法，从东京冈本内科诊所 2018 年 7 月至 2023 年 3 月的电子病历中，提取接受 PEMA 治疗患者的临床数据。研究的纳入标准较为严格，要求患者年龄在 20 岁及以上，服用 PEMA 时 TG≥150mg/dL ，且患有 2 型糖尿病，同时糖化血红蛋白（HbA1c）和体重指数（BMI）水平稳定。排除标准则涵盖了对 PEMA 成分过敏、严重肝损伤、胆结石、孕妇以及正在接受特定药物治疗等情况。
在研究过程中，患者从其他贝特类药物转换为 PEMA，或者新处方 PEMA（可联合或不联合他汀类药物），口服剂量为 0.1mg，每日两次，最大剂量为 0.2mg 每日两次。研究主要评估 PEMA 治疗 3 个月前后，患者 TG、HDL-C 水平的变化，同时也对 LDL-C 水平、肝功能和肾功能等指标进行了评估。
研究结果令人欣喜。在纳入分析的 100 名患者（72 名男性，平均年龄 58.2±9.9 岁）中，经过 3 个月的 PEMA 治疗，TG 水平显著下降，从基线的 278.9±136.4mg/dL 降至 125.0±48.0mg/dL；HDL-C 水平显著上升，从 49.2±9.9mg/dL 升至 56.2±12.4mg/dL；TG/HDL-C 比值也显著降低。在肝功能方面，天冬氨酸转氨酶（AST）、丙氨酸转氨酶（ALT）、碱性磷酸酶（ALP）和 γ- 谷氨酰转移酶（γGTP）水平均显著下降，白蛋白水平显著升高。肾功能指标中，肌酐水平无显著变化，估算肾小球滤过率（eGFR）虽有显著但轻微的下降，尿酸和尿素氮（BUN）无显著变化。在从其他贝特类药物转换为 PEMA 的 14 名患者中，不仅 TG、ALT 和 γGTP 水平显著下降，肾功能参数（肌酐和 eGFR）也得到显著改善。并且，整个研究过程中未观察到严重不良事件和药物不良反应。
综合研究结果和讨论部分可以看出，PEMA 在改善脂质代谢和肝功能方面展现出了积极的效果，且不会导致肾功能恶化。这一研究成果为 2 型糖尿病合并高甘油三酯血症患者的治疗提供了新的选择和有力的临床依据。不过，该研究也存在一定的局限性，如样本量较小、缺乏对照组、未评估健康行为因素以及随访期较短等。未来，还需要开展大规模、多中心、对照研究，进一步深入探究 PEMA 的长期疗效和安全性。
